文章核心观点 - 公司是有潜力的生物科技投资对象，旗舰候选药物有望获批，近期成功募资，股价回调提供入场机会，评级为“买入” [11] 公司业务概述 - 公司是临床阶段制药公司，专注开发遗传性血管性水肿（HAE）口服小分子疗法，主要价值驱动是候选药物Sebetralstat [12][13] - HAE是罕见遗传病，与C1抑制剂蛋白缺乏有关，发病率为1/10000至1/50000，美国有6500 - 8000名患者，每月约发作两次 [13][14] - 公司利用激肽释放酶 - 激肽系统（KKS）专业知识，候选药物针对血浆激肽释放酶和因子XIIa，以控制缓激肽生成 [12][13] - Sebetralstat是口服按需激肽释放酶抑制剂，已完成3期临床试验，6月18日提交新药申请（NDA） [14] - 公司正在进行KONFIDENT - S试验以提供更多安全数据，口崩片（ODTs）处于补充新药申请（sNDA）准备阶段，计划在Q3 2024进行KONFIDENT - KID试验 [14] Sebetralstat的机会 - Sebetralstat有望成为HAE首个口服疗法，解锁9亿美元按需治疗急性HAE发作市场，还可将目标市场扩大到整个29亿美元HAE市场 [5] - 公司6月18日提交NDA后，将于2H2024向欧盟、英国和日本监管机构申请，若在美国获批，很可能在其他地区获批，有望2025年全球多市场推出 [6] - 公司确保该药物知识产权保护和完全权利至2040年代，提供长期市场独占权 [6] 募资后前景：估值分析 - 截至2024年1月，公司资产负债表有2310万美元现金及等价物、5250万美元有价证券和2300万美元研发税收抵免应收款，2月募资1.501亿美元，短期可用资金约2.487亿美元 [7] - 募资后摊薄流通股从3470万股增至4520万股，按最新股价11.74美元计算，完全摊薄市值为5.309亿美元 [7] - 截至2024年1月，公司账面价值为8860万美元，募资后股东权益约2.387亿美元，市净率（P/B）为2.2，低于行业中位数2.32，略显低估 [7] - 公司最新季度现金消耗约2770万美元，预计年现金消耗约1.108亿美元，募资后现金储备可维持2.2年，未来现金消耗可能减少 [7] 投资注意事项：风险分析 - 投资论点取决于Sebetralstat获得监管批准以启动商业化，若受挫将降低投资吸引力 [9] - 尽管Sebetralstat有竞争优势，但HAE有其他治疗选择，大规模市场采用不能保证，若收入不佳可能导致股价下跌 [9][10] - 公司首席财务官近期出售40855股，价值613205美元，占其持股20.4%，引发对其信心的质疑 [8] 结论 - 公司是有潜力的生物科技投资对象，Sebetralstat接近获批，近期募资提供资源，股价回调提供入场机会，评级为“买入” [11][12]