公司动态 - Dyne Therapeutics 宣布了新的临床前数据 展示了其 FORCE™ 平台在 Pompe 病模型中的潜力 能够将酶替代疗法递送至心脏和骨骼肌以及中枢神经系统 (CNS) [1] - 这些数据首次展示了 FORCE 平台能够将酶递送至骨骼肌、心肌和 CNS 扩展了该平台在寡核苷酸之外的模块性 [2] - FORCE-GAA 通过 FORCE 平台开发 并在 hTfR1/6Neo 小鼠模型中评估了其体内疗效 结果显示 FORCE-GAA 清除了肌肉和 CNS 中的糖原 并使溶酶体大小恢复正常 [3] - FORCE-GAA 还显示出比单独使用 GAA 更优越的疗效和剂量效力 并且可能实现每月一次的给药频率 比现有的酶替代疗法更少 [3] 行业背景 - Pompe 病是一种罕见的严重神经肌肉疾病 由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起 导致糖原在肌肉中积累 进而引发肌肉无力、心肌病和呼吸衰竭 [2] - Pompe 病还以 CNS 表现为特征 包括由于 CNS 细胞中糖原积累导致的行为和认知缺陷 这些症状在标准治疗中未得到解决 [2] - 全球估计有 5,000 至 10,000 人患有 Pompe 病 [5] 技术平台 - FORCE™ 平台是 Dyne Therapeutics 的专有平台 旨在开发针对严重肌肉疾病的靶向现代寡核苷酸疗法 目标是克服当前在肌肉组织递送方面的限制 [6] - FORCE 平台利用转铁蛋白受体 1 (TfR1) 在肌肉生物学中的重要性 作为其新方法的基础 TfR1 在肌肉细胞表面高度表达 是铁运输到肌肉细胞所必需的 [6] - Dyne 将治疗有效载荷与其 TfR1 结合片段抗体 (Fab) 连接 以开发针对肌肉疾病的靶向疗法 [6] 公司概况 - Dyne Therapeutics 是一家临床阶段的肌肉疾病公司 专注于为患有遗传驱动疾病的患者开发创新的生命转化疗法 [7] - 公司拥有广泛的严重肌肉疾病管线 包括针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 和杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床项目 以及针对面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的临床前项目 [8]