公司概况 - 神经感知疗法公司是临床阶段生物技术公司，专注开发神经退行性疾病疗法，策略是开发针对多途径的联合疗法 [11] - 公司主要候选药物PrimeC是新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物组成，旨在抑制肌萎缩侧索硬化症（ALS）进展，已完成2a期临床试验并获孤儿药认定 [10] 临床试验进展 - 2b期PARADIGM试验6个月临床结果积极，高风险ALS患者使用PrimeC治疗6个月后疾病进展较安慰剂组减缓43%（p=0.02），ALSFRS - R有5.04分差异 [14] - 意向治疗（ITT）人群分析中，PrimeC较安慰剂在ALSFRS - R有29%差异（p=0.12），SVC有13%差异（p=0.5）；符合方案集（PP）分析中，ALSFRS - R有37.4%差异（p=0.03） [9] - 预计近期公布额外生物标志物和12个月临床数据，包括12个月生存数据、ALSFRS - R及铁、铁蛋白和转铁蛋白等生物标志物数据 [1] - 预计2024年6月公布12个月临床结果，包括生存数据；计划2024年第三季度与FDA会面讨论新药申请（NDA）提交的临床路径；已开始美国3期临床试验准备工作，预计年底提交方案 [15] 财务情况 费用情况 - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为188万美元和185万美元，因2b期ALS临床研究进展，分包商、顾问费用及薪资和社会福利增加，但股份支付费用减少，使费用保持稳定，预计2024年剩余时间研发费用将保持稳定 [1] - 2024年和2023年第一季度一般及行政费用分别为111万美元和114万美元，因薪资和社会福利、股份支付及保险费用减少，但专业服务费用增加，使费用保持稳定，预计2024年剩余时间一般及行政费用将保持稳定 [1] - 2024年和2023年第一季度运营费用均为300万美元 [1] 资产负债情况 - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为73.5万美元，较2023年12月31日的264万美元减少；其他应收款为42.1万美元，较2023年12月31日的23.6万美元增加；受限存款为3.6万美元，较2023年12月31日的4万美元减少；总资产为144.6万美元，较2023年12月31日的318.5万美元减少 [5] - 截至2024年3月31日，贸易应付款为238.4万美元，较2023年12月31日的145.9万美元增加；其他应付款为215.1万美元，较2023年12月31日的200万美元增加；总流动负债为453.5万美元，较2023年12月31日的345.9万美元增加；非流动负债为390.4万美元，较2023年12月31日的148.5万美元增加；总负债为843.9万美元，较2023年12月31日的494.4万美元增加 [5] 损益情况 - 2024年第一季度研发费用为188.2万美元，一般及行政费用为111.2万美元，运营亏损为299.4万美元，融资收入（费用）净额为 - 241万美元，净亏损及综合亏损为540.4万美元，基本和摊薄后每股净亏损为0.35美元 [6] 股权情况 - 截至2024年3月31日，已发行和流通股份为15582042股，较2023年12月31日的15379042股增加；股份溢价和资本储备为24532千美元，较2023年12月31日的24362千美元增加 [4][5] 会计方法变更 - 2024年第一季度末，公司决定将会计方法从国际财务报告准则（IFRS）变更为美国公认会计原则（U.S. GAAP），并重新发布2023年财务报表，2024年第一季度未经审计合并财务结果按美国公认会计原则报告标准列报 [2] 行业情况 - ALS是无法治愈的神经退行性疾病，患者确诊后2 - 5年内会完全瘫痪并死亡，美国每年超5000人确诊，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟患者数量将增长24% [20] 其他信息 - PARADIGM是PrimeC治疗ALS的2b期临床试验，在加拿大、意大利和以色列招募68名患者，96%完成6个月双盲阶段的患者选择接受12个月开放标签扩展治疗，完成18个月试验治疗的患者均要求继续使用PrimeC [21]