文章核心观点 Gain Therapeutics公司是临床阶段生物技术公司，利用先进技术平台发现和开发下一代变构小分子疗法，其首席财务官将参加会议，公司领先候选药物GT - 02287正处于治疗GBA1帕金森病的临床试验阶段 [6][9][10] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用AI支持的结构生物学、专有算法和基于物理的超级计算机模型，通过Magellan™药物发现平台识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点 [1][6] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，加速药物发现，为难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [7] 会议信息 - 公司首席财务官Gene Mack将于2024年6月27日参加H.C. Wainwright第五届年度神经展望虚拟会议的炉边谈话并主持虚拟一对一会议，时间为美国东部时间上午7点，可在此注册网络直播 [9][10][11] - 炉边谈话的存档回放将在公司网站投资者和媒体板块提供 [2] 候选药物GT - 02287 - 该药物是口服、可穿透血脑屏障的小分子，是变构蛋白调节剂，用于治疗GBA1帕金森病，目前处于1期临床试验阶段 [6][10] - 在帕金森病临床前模型中，该药物可恢复GCase酶功能，减少聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，增加多巴胺水平，改善运动功能和认知能力，还能显著降低血浆神经丝轻链（NfL）水平 [10] 项目资助 - 公司帕金森病的领先项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会的资金支持，以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新署共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [12]