文章核心观点 - 公司宣布在2024年6月21 - 25日华盛顿特区举行的会议上的两项报告数据，包括即将开展的SUNRISE - PD 2期试验方案设计和2a期试验详细结果，显示bezisterim对帕金森病运动和非运动症状有改善潜力 [1][2] SUNRISE - PD试验方案设计 - 这是一项2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，采用混合分散式设计，从初始筛查到安全随访为期20周 [4] - 约60名患者在12周双盲期按1:1随机分组，每日两次分别接受20mg bezisterim或安慰剂 [4] - 主要目标是评估bezisterim对帕金森病运动症状治疗的疗效，以第12周MDS - UPDRS第三部分评分变化为主要终点 [8] - 次要目标包括评估对非运动症状、整体症状、患者报告结果、表观遗传学、血浆生物标志物等的影响，以及评估安全性和耐受性 [6][7][8] - 探索性目标包括评估对患者报告结果的影响、群体药代动力学和暴露 - 反应关系等 [8][9] - 患者可在家或临床站点参与试验，在家参与者由研究护士拜访并在远程神经科医生协助下完成评估，若结果积极，参与者未来可能有资格进入长期开放标签安全研究 [10] 2a期试验结果 - bezisterim联合卡比多巴/左旋多巴治疗帕金森病，在运动和非运动症状方面均有改善 [11] - 与安慰剂相比，bezisterim治疗患者在2 - 3小时时MDS - UPDRS第三部分评分改善更优，70岁以下患者优势为 - 4.7分，30%患者运动能力改善，差异有统计学意义（p = 0.02） [12] - bezisterim治疗患者帕金森病非运动症状量表睡眠/疲劳领域评分显著改善 - 2.4分，而安慰剂患者恶化 + 1.0分（p = 0.0159），且与运动评分改善相关（r = 0.51；p = 0.0259） [13] - bezisterim治疗患者腿部运动冲动/腿部不安评分改善 - 0.89，而安慰剂患者恶化 + 0.99（p = 0.0321） [14] Bezisterim介绍 - 它是口服生物可利用、能透过血脑屏障的胰岛素增敏剂，具有抗炎性，非免疫抑制性，药物相互作用风险低 [15] - 有潜力减轻长新冠症状，可调节NFkB激活从而调节炎症 [15] - 正在研究用于阿尔茨海默病和帕金森病，公司已开展并报告其在轻度至中度阿尔茨海默病3期试验和帕金森病2期试验的疗效数据 [16] 公司介绍 - 公司是临床阶段公司，开发用于治疗神经和神经退行性疾病及晚期肝病的创新药物疗法 [17] - 候选药物bezisterim可抑制导致神经炎症和胰岛素抵抗的ERK和NFkB炎症激活，孤儿药候选药物BIV201正进行用于治疗慢性肝硬化腹水的3期临床试验设计评估 [17]