公司动态 - FDA确认WAKIX的收益风险比良好 拒绝了关于WAKIX不安全且无效的公民请愿 该请愿由一名做空者提交 试图影响公司股价 [19][20] - FDA在2024年6月21日批准了WAKIX的补充新药申请 将适应症扩展至6岁及以上儿童患者的日间过度嗜睡治疗 [20] - 公司预计WAKIX在成人发作性睡病市场有超过10亿美元的潜力 并计划在2024年下半年提交WAKIX用于特发性嗜睡的补充新药申请 [6] - 公司正在开发下一代pitolisant制剂 旨在改善药代动力学特征和剂量范围 以提供更高的疗效 预计这些创新将延长pitolisant特许经营权至2040年以后 [6] 产品信息 - WAKIX是一种首创药物 用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡或猝倒症 以及6岁及以上儿童患者的日间过度嗜睡 [23][24] - WAKIX是一种选择性组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂 其作用机制尚不清楚 但可能通过增加组胺的合成和释放来发挥疗效 [23] - WAKIX在成人临床试验中最常见的不良反应包括失眠 恶心和焦虑 在儿童临床试验中最常见的不良反应为头痛和失眠 [12][26] - WAKIX禁用于严重肝功能不全患者 中度肝功能不全患者需调整剂量 不推荐用于终末期肾病患者 中度或重度肾功能不全患者需调整剂量 [2][10][16][25] 研发管线 - 公司拥有三个罕见中枢神经系统疾病领域的研发管线 每个领域都有潜力产生10亿至20亿美元的峰值销售额 专利保护期至2030年代末至2040年代中期 [21] - 公司有8个资产正在13个开发项目中进行研究 其中3个项目处于3期临床试验阶段 还有2个3期准备阶段的资产 [21] - 公司预计未来五年每年至少推出一个新产品或新适应症 有可能为数十万罕见病患者带来新的治疗选择 [21] 行业背景 - 发作性睡病是一种罕见的慢性神经系统疾病 影响约17万美国人 主要特征是日间过度嗜睡 伴或不伴猝倒症 通常在青少年或年轻成人时期发病 但可能需要长达十年才能确诊 [8][22] - 大多数发作性睡病患者是由于下丘脑分泌素/食欲素的缺失所致 这种神经肽在大脑中支持睡眠-觉醒状态的稳定性 [22]