文章核心观点 - 蒙特罗莎治疗公司宣布其两个主要项目MRT - 2359和MRT - 6160的进展更新，MRT - 2359用于MYC驱动的实体瘤，MRT - 6160用于全身性和神经性自身免疫疾病 [10] 关于MRT - 2359 - MRT - 2359是一种强效、高选择性、口服生物可利用的研究性分子胶降解剂，可诱导E3泛素连接酶成分cereblon与翻译终止因子GSPT1相互作用，导致GSPT1蛋白靶向降解，从而破坏蛋白质合成机制，在MYC驱动的肿瘤中产生抗肿瘤活性 [2][5] - 公司正在对MRT - 2359进行针对MYC驱动实体瘤的1/2期临床试验，已完成0.5mg、21天用药7天停药剂量递增队列的患者招募，耐受性良好，目前正在进行0.75mg、21天用药7天停药剂量递增队列的招募，预计在2024年下半年确定推荐的2期剂量并分享更新的临床疗效和安全性结果，还将启动2期扩展队列的患者招募 [3][11] 关于MRT - 6160 - MRT - 6160是一种针对VAV1的强效、高选择性、口服生物可利用的研究性分子胶降解剂，在临床前研究中已显示出对其靶点的深度降解，且对其他蛋白质无明显影响，可调节T和B细胞受体介导的活性，在多种自身免疫性疾病的临床前模型中显示出有前景的活性，有望在多种全身性和神经性自身免疫适应症中提供治疗益处 [6] - 公司已向美国食品药品监督管理局提交了MRT - 6160的研究性新药申请，预计今年夏天启动1期单次递增剂量/多次递增剂量研究，2025年第一季度公布1期临床数据，随后将在自身免疫/炎症性疾病中启动概念验证研究 [1][4] 关于蒙特罗莎治疗公司 - 蒙特罗莎治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发高选择性分子胶降解剂药物，用于治疗肿瘤、自身免疫和炎症性疾病等严重疾病，其QuEEN™发现引擎结合多种技术，可识别可降解蛋白靶点并设计具有前所未有的选择性的分子胶降解剂，公司拥有行业领先的分子胶降解剂产品线，并与罗氏建立了战略合作关系 [7]