文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics在FENS Forum 2024会议上展示海报，介绍其领先候选药物GT - 02287在GBA1帕金森病小鼠模型中改善认知和日常生活活动的情况，该药物正处于1期临床试验评估中 [9][10][14] 公司信息 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，利用AI支持的结构生物学等技术，其Magellan™药物发现平台可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点 [6][14][15] - 公司领先药物候选物GT - 02287用于治疗GBA1帕金森病，是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，能恢复溶酶体蛋白酶GCase功能 [5][14] - 公司帕金森病项目获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会和西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会等资助 [3] 会议信息 - FENS Forum 2024于2024年6月25 - 29日在奥地利维也纳举行，Gain Therapeutics在会上展示海报 [9] - FENS成立于1998年，是欧洲神经科学主要组织，代表31个欧洲国家40个国家和单学科神经科学学会及超22000名成员科学家，促进神经科学研究推广与交流 [4][11] 药物研究成果 - 海报展示GT - 02287在GBA1帕金森病小鼠模型中改善筑巢和运动表现，筑巢行为类似人类日常生活和认知表现，还能改善运动功能缺陷并使生物标志物适当变化 [10] - 临床前帕金森病模型中，GT - 02287恢复GCase酶功能，减少聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，增加多巴胺水平，改善运动和认知表现，显著降低血浆神经丝轻链水平 [5] 联系方式 - 投资者联系电话(516) 222 - 2560，邮箱ir@gaintherapeutics.com [8] - 媒体联系Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com、elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(212) 845 - 4242 [17]