文章核心观点 - 公司在FENS论坛2024上展示海报，显示其候选药物GT - 02287可改善GBA1帕金森病小鼠模型的认知表现和日常生活活动能力，公司期待将该药物用于治疗此疾病 [1][15] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构小分子疗法的发现和开发 [15][19] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，利用先进平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [5] - 公司的Magellan™药物发现平台利用人工智能支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，可识别疾病相关蛋白上的新型变构结合位点，其人工智能和机器学习工具及虚拟筛选能力可利用新兴的按需化合物库来识别和选择合适的小分子进行实验验证 [12] 候选药物GT - 02287 - 它是口服、可穿透血脑屏障的小分子，是一种变构蛋白调节剂，可恢复因GBA1基因突变而错误折叠和受损的溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，用于治疗GBA1帕金森病，目前处于1期临床试验评估阶段 [3][19] - 在帕金森病临床前模型中，它能恢复GCase酶功能，减少聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，增加多巴胺水平，改善运动功能和认知表现，还能显著降低血浆神经丝轻链（NfL）水平 [3] - 在GBA1帕金森病小鼠模型中，从第8天起每日口服给药，第28天评估发现它能改善筑巢表现和运动功能，还能挽救涉及认知功能的复杂行为缺陷，并反映在适当的生物标志物变化上 [1] FENS相关 - 欧洲神经科学学会联合会（FENS）成立于1998年首届欧洲神经科学论坛，是欧洲神经科学的主要组织，目前代表31个欧洲国家的40个国家和单学科神经科学学会以及超过22000名科学家会员 [2] - FENS向政策制定者、资助机构和公众推广神经科学研究，促进神经科学研究卓越发展，促进欧洲研究区内外神经科学家之间的交流和网络建设 [17] - FENS论坛2024于2024年6月25 - 29日在奥地利维也纳举行，公司在该论坛上展示了关于GT - 02287的海报 [15] 公司项目资助 - 公司帕金森病的主要项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）和西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会的资金支持 [18] - 公司还获得了来自Eurostars - 2联合计划的资金，该计划由欧盟地平线2020研究和瑞士创新局Innosuisse共同资助 [11] 公司人员观点 - 公司高级副总裁Joanne Taylor博士表示，数据进一步证实GT - 02287可减缓或阻止帕金森病进展，希望有一天能将该药物带给有需要的患者，帮助改善他们的日常生活，公司完成1期临床研究后，期待在患有这种慢性衰弱性疾病且缺乏适当治疗选择的患者中评估该药物，FENS论坛2024是公司继续讨论解决GBA1帕金森病的独特方法以及与神经科学界进一步交流和合作的重要机会 [8] 其他信息 - 2024年FENS论坛会议上展示的海报PDF可在公司网站的科学与技术板块获取 [16] - 媒体联系人是Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，联系邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，联系电话为(212) 845 - 4242 [14] - 投资者联系人是CORE IR，联系电话为(516) 222 - 2560，联系邮箱为ir@gaintherapeutics.com [21]