公司动态 - SpringWorks Therapeutics 已完成向美国 FDA 提交 mirdametinib 的新药申请 (NDA)，用于治疗神经纤维瘤病 1 型相关丛状神经纤维瘤 (NF1-PN) 的成人和儿童患者 [11] - 公司计划在 2024 年下半年向欧洲药品管理局 (EMA) 提交 mirdametinib 的上市许可申请 (MAA) [12] - mirdametinib 已获得 FDA 和欧盟委员会的孤儿药认定，并获得了 FDA 的快速通道认定和罕见儿科疾病认定 [2][6] 产品研发 - mirdametinib 是一种口服、中枢神经系统渗透性、变构小分子 MEK 抑制剂，正在开发用于治疗 NF1-PN 和低级别胶质瘤 (LGG)，以及作为联合疗法治疗某些生物标志物定义的转移性实体瘤 [22] - ReNeu 试验是一项多中心、开放标签的 2b 期试验，评估了 mirdametinib 在 ≥2 岁 NF1-PN 患者中的疗效、安全性和耐受性，结果显示 mirdametinib 治疗显著改善了客观缓解率、疼痛和健康相关生活质量 [12][20] 疾病背景 - 神经纤维瘤病 1 型 (NF1) 是一种罕见的遗传性疾病，全球出生发病率约为 1/2500，美国约有 10 万名患者 [4] - NF1 患者有 30-50% 的终生风险发展为丛状神经纤维瘤 (PN)，这些肿瘤通常在生命的前 20 年被诊断出来，可能导致严重的畸形、疼痛和功能障碍 [21] - NF1 患者的平均预期寿命比一般人群减少 8-15 年 [4] 市场潜力 - mirdametinib 有望成为 NF1-PN 患者的重要新疗法，公司预计其将成为该领域的差异化最佳疗法 [1] - 公司已获得 FDA 批准的 OGSIVEO® (nirogacestat) 用于治疗成人进展性硬纤维瘤，并拥有多样化的靶向治疗管线，涵盖实体瘤和血液肿瘤 [15]