核心观点 - SpringWorks Therapeutics 已完成向美国 FDA 提交 mirdametinib 的新药申请 (NDA)，用于治疗神经纤维瘤病 1 型相关丛状神经纤维瘤 (NF1-PN) 的成人和儿童患者 [16] - mirdametinib 是一种口服 MEK 抑制剂，已在 ReNeu 2b 期试验中显示出显著的客观缓解率、深度和持久的缓解效果，并改善了疼痛和健康相关生活质量 [1] - 公司计划在 2024 年下半年向欧洲药品管理局 (EMA) 提交 mirdametinib 的上市许可申请 (MAA) [7] 关于 ReNeu 试验 - ReNeu 试验是一项多中心、开放标签的 2b 期试验，评估 mirdametinib 在 2 岁及以上 NF1-PN 患者中的疗效、安全性和耐受性 [18] - 试验共招募了 114 名患者，接受 mirdametinib 治疗，剂量为 2 mg/m²，每日两次 [18] - 主要终点是确认的客观缓解率，定义为在 24 个治疗周期内目标肿瘤体积减少 ≥ 20% [18] 关于 NF1-PN - NF1-PN 是 NF1 患者中常见的肿瘤类型，约 30-50% 的 NF1 患者在其一生中会发展为丛状神经纤维瘤 [19] - 这些肿瘤通常在生命的前 20 年内被诊断出来，可能导致严重的畸形、疼痛和功能障碍 [19] - 手术切除这些肿瘤具有挑战性，可能导致永久性神经损伤和畸形 [9] 关于 Mirdametinib - mirdametinib 是一种口服、中枢神经系统渗透性、变构小分子 MEK 抑制剂，正在开发用于治疗 NF1-PN 和低级别胶质瘤 (LGG) [20] - 该药物已获得 FDA 和欧洲委员会的孤儿药认定，用于治疗 NF1 [17][21] 关于 SpringWorks Therapeutics - SpringWorks 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发针对严重罕见疾病和癌症的精准药物 [10] - 公司已获得 FDA 批准的首个疗法 OGSIVEO® (nirogacestat)，用于治疗需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成人患者 [10] - 公司拥有多样化的靶向治疗管线，涵盖实体瘤和血液系统恶性肿瘤 [10]