文章核心观点 - 临床阶段生物技术平台公司Humacyte的研究性脱细胞组织工程血管（ATEV）获美国FDA针对晚期外周动脉疾病（PAD）患者的再生医学先进疗法（RMAT）指定，同时FDA批准了该产品用于PAD适应症的新药研究申请（IND），这是ATEV获得的第三个RMAT指定，有望加快其在该适应症的开发和审查 [2] 公司情况 - Humacyte正在开发颠覆性生物技术平台，以提供通用植入式生物工程人体组织、先进组织构建体和器官系统，开发和制造脱细胞组织用于治疗多种疾病、损伤和慢性病 [9] - 公司的初始产品候选ATEV组合目前处于针对多种血管应用的后期临床试验阶段，包括血管创伤修复、血液透析的动静脉（AV）通路和外周动脉疾病 [9] - 公司的生物制品许可申请（BLA）正在接受FDA审查，并获得优先审查，处方药用户付费法案（PDUFA）日期为2024年8月10日 [9] - 公司在冠状动脉搭桥术、小儿心脏手术、1型糖尿病治疗以及多种新型细胞和组织应用方面也在进行临床前开发 [9] ATEV产品情况 - ATEV旨在成为用于血管置换和修复的通用植入式血管导管，在临床试验中感染率低，可现货供应，能节省时间并改善患者预后 [3] - ATEV已在两项PAD的2期研究中进行评估，患者随访长达6年，梅奥诊所正在对约30名慢性肢体威胁性缺血（PAD终末期）患者进行研究 [3] - ATEV用于PAD治疗的所有患者均无自体静脉用于血运重建，可能是这类患者的重要治疗替代方案 [3] - ATEV是研究性产品，尚未获得FDA或其他监管机构批准销售，根据FDA指导，其通用（非品牌）名称“脱细胞组织工程血管”（ATEV）取代了之前使用的“人脱细胞血管”（HAV） [8] - 公司6mm用于血液透析AV通路的ATEV是首个获得FDA RMAT指定的产品候选，也获得了FDA快速通道指定；用于肢体血管创伤后紧急动脉修复和晚期PAD的6mm ATEV也获得了RMAT指定；ATEV因治疗血管创伤获得美国国防部长的优先指定 [9] 公司表态 - 公司首席监管官Cindy Cao博士表示，此前在血管创伤主要适应症获得的RMAT指定有助于在BLA提交和审查期间加强与FDA审查团队的沟通，很高兴在晚期PAD获得额外指定，预计将进一步加强与FDA的沟通并加快ATEV在该重要适应症的开发 [7]