文章核心观点 - 笛卡尔治疗公司公布Descartes - 08治疗重症肌无力2b期试验积极顶线结果，有望成为重要新疗法，还启动了该疗法治疗系统性红斑狼疮的临床试验，并任命新董事 [9][12][35] 公司信息 - 笛卡尔治疗公司是临床阶段生物技术公司，致力于mRNA细胞疗法治疗自身免疫疾病，其主要资产Descartes - 08处于2b期临床开发用于重症肌无力、2期开发用于系统性红斑狼疮，临床阶段管线还包括Descartes - 15 [14] 产品信息 - Descartes - 08是潜在同类首创mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法，靶向B细胞成熟抗原，治疗重症肌无力获美国FDA孤儿药和再生医学先进疗法认定，与传统DNA - 基CAR T细胞疗法相比，无需预处理化疗、可门诊给药、无基因组整合风险 [6] 试验情况 试验设计 - 2b期双盲、安慰剂对照、交叉试验中，36名重症肌无力患者随机1:1接受Descartes - 08或安慰剂，作为六周每周一次门诊输液，无需预处理化疗，3个月盲态随访评估结束后，安慰剂组患者可交叉接受Descartes - 08治疗 [19] 主要终点 - 试验在预先指定的改良意向治疗（mITT）疗效人群中达到主要终点，Descartes - 08治疗患者3个月时71%（10/14）MGC评分改善5分或更多，安慰剂组为25%（3/12）（p = 0.018）；在符合方案人群中也达到主要终点，Descartes - 08治疗患者69%（11/16）MGC评分改善5分或更多，安慰剂组为33%（5/15）（p = 0.048） [2][16][23] 次要终点 - Descartes - 08继续显示出良好安全性，支持门诊给药，无需淋巴细胞清除化疗，不良事件短暂且大多轻微，无细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征病例 [11] 2a期开放标签试验更新结果 - 两名重新治疗患者临床评分迅速改善，第二次治疗周期后长达一年保持最小症状表达，再治疗反应时间和程度与首次治疗相似；2a期试验7名患者中4名首次给药后至少一年保持临床有意义反应 [4] 其他进展 - 公司预计年底与FDA举行2期结束会议 [1] - 首个患者已在评估Descartes - 08治疗系统性红斑狼疮的2期开放标签试验中给药，该试验预计招募最多30名成年患者 [12] - 公司宣布任命Kemal Malik为董事会成员，其有超30年全球制药开发、监管和商业经验 [35] 会议安排 - 公司将于2024年7月2日上午8点举办电话会议和网络直播讨论顶线结果，可通过特定号码拨入或在公司网站观看，直播回放将在有限时间内提供 [31]