文章核心观点 - 公司宣布将参加2024年7月9日在马萨诸塞州波士顿举行的Leerink Therapeutics Forum，同时介绍了Enobosarm的两项临床试验及公司其他产品研发情况 [5] 关于Enobosarm - Enobosarm是一种选择性雄激素受体调节剂，正针对两个适应症进行开发，一是作为治疗药物用于接受GLP - 1 RA治疗、有肌肉萎缩和肌无力风险的少肌性肥胖或超重老年患者，以增加脂肪减少并防止肌肉流失；二是在有足够资金的情况下，开展用于治疗雄激素受体阳性、雌激素受体阳性和人表皮生长因子受体2阴性的转移性乳腺癌的3期ENABLAR - 2临床试验 [3] - Enobosarm有大量安全数据，涵盖27项涉及1581名男女的临床试验，部分患者用药长达3年，总体耐受性良好，未增加胃肠道副作用 [9] - 此前在5项涉及968名老年正常男性、绝经后女性以及因晚期癌症导致肌肉萎缩的老年患者的临床研究中，显示Enobosarm治疗可使肌肉量呈剂量依赖性增加、身体功能改善以及脂肪量显著呈剂量依赖性减少，与GLP - 1 RA联用有望在保留肌肉量的同时增加脂肪减少和总体重减轻 [16] 关于Enobosarm 2b期临床试验 - 这是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索性临床试验，旨在评估3mg、6mg Enobosarm或安慰剂对约150名接受司美格鲁肽治疗的少肌性肥胖或超重老年（>60岁）患者保留肌肉和增加脂肪减少的安全性和有效性，主要终点是总体瘦体重，关键次要终点是总体脂肪量和16周时楼梯攀爬测试衡量的身体功能，正在美国多达15个临床地点积极招募患者，预计2024年底得出试验的 topline 临床结果 [6] - 完成2b期临床试验的疗效剂量探索部分后，参与者将继续以盲法进入2b期扩展临床试验，所有患者停止接受GLP - 1 RA，但继续服用安慰剂、3mg或6mg Enobosarm 12周，该扩展试验将评估Enobosarm能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后出现的脂肪和体重增加，预计2025年第二季度得出单独盲法2b期扩展临床研究的 topline 结果 [14] 关于少肌性肥胖 - 美国41.5%的老年人患有肥胖症，可能受益于减肥药物，60岁以上肥胖患者中多达34.4%患有少肌性肥胖，这类患者服用GLP - 1药物减肥时尤其危险，因年龄相关肌肉流失已导致肌肉量极低，服用GLP - 1 RA药物进一步损失肌肉量可能导致肌肉无力、平衡能力差、步态速度降低、行动障碍、失去独立性、跌倒、骨折和死亡率增加等类似年龄相关虚弱的状况，GLP - 1 RA药物可能加速老年肥胖或超重患者虚弱的发展 [15] 关于Veru公司 - 公司是一家后期临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗代谢疾病、肿瘤学和急性呼吸窘迫综合征的新型药物，药物开发项目包括两种后期新型小分子药物Enobosarm和Sabizabulin [10] - 公司拥有FDA批准的商业产品FC2 Female Condom，可双重预防意外怀孕和性传播感染 [11] - Sabizabulin是一种微管破坏剂，正在进行用于治疗病毒性急性呼吸窘迫综合征住院患者的3期临床试验，公司在获得政府赠款、制药公司合作或其他类似第三方外部资金之前，不打算进一步开展其用于治疗病毒性急性呼吸窘迫综合征的研发工作 [18]