文章核心观点 公司宣布其在研药物INZ - 701治疗ABCC6缺陷症获FDA快速通道认定 ，有望为患者提供重要疗法，公司计划与FDA紧密合作推进审批并在年底前就儿科患者关键试验达成协议 [1][2] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段的罕见病生物制药公司，专注开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法 [5] - 公司正在开发酶替代疗法INZ - 701，用于治疗ENPP1缺陷症、ABCC6缺陷症和钙化防御 [4][5] 分组2：INZ - 701相关情况 - INZ - 701是重组Fc融合蛋白，为ENPP1酶替代疗法，临床前研究显示其有潜力预防病理性矿化和内膜增生 [4] - 2024年4月公司公布INZ - 701在成人ABCC6缺陷症1/2期试验的积极安全性和免疫原性数据，在血管病理、视觉功能和患者报告结局方面有临床改善 [3] - 基于非临床药理学数据和正在进行的成人ABCC6缺陷症1/2期试验的初步安全性和有效性数据，INZ - 701获FDA快速通道认定，可更频繁与FDA沟通并加快监管审查 [2] 分组3：ABCC6缺陷症情况 - ABCC6缺陷症是血管和软组织的渐进性衰弱疾病，全球约每25000至50000人中就有1人受影响 [8] - 患该症的婴儿会被诊断为婴儿期全身性动脉钙化（GACI 2型），存活至1岁后的儿科患者可能出现神经系统和心血管疾病，年长患者会出现弹性假黄瘤（PXE），目前尚无获批疗法 [8] 分组4：公司计划 - 公司计划与FDA密切合作，为INZ - 701建立高效审批路径 [2] - 公司期望在2024年底前向监管机构提交开发计划，并就ABCC6缺陷症儿科患者的关键试验达成协议 [2]