新药申请与临床试验 - SpringWorks Therapeutics已完成其MEK抑制剂mirdametinib的新药申请（NDA）提交，该药物用于治疗神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN），适用于成人和儿童患者[2] - NDA提交基于关键的IIb期ReNeu研究数据，该研究评估了mirdametinib在2岁及以上NF1-PN患者中的疗效，这些患者因疾病导致显著的发病率[1] - ReNeu研究的主要终点是确认的客观缓解率，定义为通过盲法独立中央审查和MRI评估的目标肿瘤体积减少≥20%[3] - 研究数据显示，mirdametinib治疗显著提高了客观缓解率，并在成人和儿童患者中改善了疼痛和生活质量[7] 监管进展与市场计划 - 美国FDA和欧洲委员会已授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格[5] - 2024年3月，公司启动了向FDA滚动提交mirdametinib的NDA申请，用于治疗NF1-PN这一罕见遗传病[8] - 公司计划在2024年下半年向欧洲药品管理局提交mirdametinib的上市申请，寻求批准用于治疗成人和儿童NF1-PN患者[9] - FDA还授予mirdametinib快速通道资格，用于治疗2岁及以上NF1-PN患者，这些患者的疾病正在进展或导致显著的发病率[14] 公司其他产品与市场表现 - 2023年11月，FDA批准了SpringWorks的Ogsiveo（nirogacestat）用于需要系统治疗的成人硬纤维瘤患者，这是首个也是唯一一个FDA批准的硬纤维瘤治疗药物[15] - 截至2024年，SpringWorks的股价上涨了3.1%，而行业整体下跌了6.3%[14] 行业其他公司表现 - Acrivon Therapeutics的2024年每股亏损预估从3.05美元收窄至2.47美元，2025年预估从3.04美元收窄至2.55美元，年内股价上涨17.8%[11] - Aligos Therapeutics的2024年每股亏损预估从84美分收窄至73美分，2025年预估从82美分收窄至71美分，年内股价下跌44.3%[12] - RAPT Therapeutics的2024年每股亏损预估从3.19美元收窄至2.93美元，2025年预估从2.40美元收窄至2.05美元，年内股价下跌88.4%[13] 行业排名与业绩 - Acrivon Therapeutics、Aligos Therapeutics和RAPT Therapeutics目前在医疗保健行业中排名较高，均获得Zacks Rank 2（买入）评级[16] - Acrivon Therapeutics在过去四个季度中有三个季度的盈利超出预期，平均超出幅度为3.56%[17] - Aligos Therapeutics在过去四个季度中有三个季度的盈利超出预期，平均超出幅度为7.83%[18] - RAPT Therapeutics在过去四个季度中有两个季度的盈利超出预期，平均超出幅度为3.19%[19]