文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Immix Biopharma宣布其美国NEXICART - 2试验中首位患者已接受NXC - 201治疗，NXC - 201有望成为复发/难治性AL淀粉样变性的一流安全且持久有效的疗法 [1][3] 关于NEXICART - 2 - 是一项开放标签、单臂、多中心的美国1b/2期剂量扩展临床试验，旨在评估NXC - 201在复发/难治性AL淀粉样变性患者中的安全性和有效性 [15] - 预计招募40名心脏功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的患者，有标准的6名患者安全导入期以评估两个剂量，还有可能进一步增加至8亿个CAR + T细胞 [15] - 主要终点是完全缓解率和总体缓解率 [15] 关于NEXICART - 1 - 是一项开放标签、美国以外地区的1b/2a期临床试验，针对复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性患者 [16] - 主要目标是确定NXC - 201的安全性和有效性，并确认推荐的2期剂量（已确认） [16] - 2024年美国基因与细胞治疗学会年会上公布的数据显示，复发/难治性AL淀粉样变性患者总体缓解率达92%（12/13），最佳缓解者缓解持续时间达28.0个月 [2] 关于NXC - 201 - 是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法 [17] - 正在进行一项综合临床开发计划，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性患者，有潜力扩展到自身免疫性疾病适应症 [7] - 已在美国获得FDA孤儿药认定，在欧盟获得EMA孤儿药认定 [7][10] 关于AL淀粉样变性 - 由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，到2024年约为33,277名患者 [18] - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9] 关于Immix Biopharma, Inc. - 是一家临床阶段生物制药公司，在AL淀粉样变性和自身免疫性疾病的细胞疗法领域处于领先地位 [1][10] - 主要候选产品是NXC - 201，正在美国NEXICART - 2试验和美国以外地区NEXICART - 1试验中进行评估 [10] - NXC - 201在高容量疾病中显示出细胞因子释放综合征持续时间短、无≥3级或延迟性神经毒性，在AL淀粉样变性中细胞因子释放综合征持续时间短且无任何类型神经毒性 [10][17]