文章核心观点 公司是杜氏肌营养不良症（DMD）领域市场领导者 Elevidys获批标签扩展有望扩大目标市场和增加收入 虽面临竞争但股价因产品商业潜力和管线潜力表现良好 [2][6][7][9] 公司合作与业务分工 - Sarepta与罗氏合作开发和推广Elevidys Sarepta负责美国市场 罗氏负责美国以外市场 Sarepta可获罗氏美国外销售的合作收入 [1] 产品销售与营收情况 - Elevidys去年获批后展现出畅销潜力 去年销售额超2亿美元 2023年第一季度贡献1.339亿美元营收 [10] 产品获批情况 - 上月FDA批准Elevidys标签扩展 可治疗4岁及以上所有DMD患者 对能行走患者给予传统批准 对不能行走患者给予加速批准 [11] - 上月罗氏宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理Elevidys在3 - 7岁DMD患者中的上市申请 获批后将成欧洲首个治疗DMD根本病因的基因疗法 [12] 产品市场影响 - 此次批准显著扩大公司目标市场 有望增加Elevidys销售收入 并助力公司管线开发 目前管线有超40个针对不同肌营养不良症的临床项目 [2] 行业竞争情况 - 辉瑞DMD基因疗法候选药物后期研究失败 为公司带来利好 [3] - 行业竞争激烈 Regenxbio和Solid Biosciences正在开发各自的DMD基因疗法候选药物 [4] 竞争对手动态 - Solid Biosciences的SGT - 003预计本月底启动针对DMD儿科患者的I/II期研究 预计年底公布初步数据 其基因疗法获FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定 [5] - Regenxbio计划2024年第三季度初与FDA举行II期结束会议 讨论其DMD基因疗法候选药物RGX - 202的后期关键研究设计 若研究结果积极 将寻求FDA加速批准 [13] 公司股价表现 - 公司股价年初至今上涨57.4% 而行业下跌6.9% 可能得益于Elevidys的销售潜力和公司管线潜力 [6]