文章核心观点 - 中胚层治疗公司重新提交Ryoncil（remestemcel - L）用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGVHD）的生物制品许可申请（BLA），有望获批改善患儿生存结局 [1][2] 公司动态 - 公司重新提交Ryoncil（remestemcel - L）用于治疗儿童SR - aGVHD的BLA，此次提交是因FDA认为现有临床数据充足，主要解决剩余的CMC问题 [1][2] - FDA授予remestemcel - L快速通道和优先审评资格，BLA重新提交被接受后，审评期预计为2至6个月 [4] 产品信息 Ryoncil（remestemcel - L） - 是中胚层治疗公司的主要候选产品，由无关供体骨髓培养扩增的间充质基质细胞组成，通过静脉输注给药，具有免疫调节特性 [5] 研发情况 - 用于治疗儿童SR - aGVHD的3期试验GVHD001/002达到主要终点，第28天总缓解率（OR）为70.4%，显著高于对照组的45%，且第28天缓解对第100天生存率改善有高度预测性 [6] - 与匹配对照组相比，Ryoncil治疗的第28天OR和第100天生存率更高，高危儿童使用Ryoncil后第28天总体缓解且180天后存活的比例也远高于对照组 [7] - 国际血液和骨髓移植研究中心的4年生存研究显示，使用Ryoncil的患儿生存获益持久 [8] 其他产品研发 - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发不同适应症的候选产品，remestemcel - L用于儿童和成人炎症性疾病，rexlemestrocel - L用于晚期慢性心力衰竭和慢性腰痛 [15] - 两款产品已由公司的被许可人在日本和欧洲商业化，公司还在欧洲和中国为某些3期资产建立了商业合作伙伴关系 [15] 疾病背景 - 急性GVHD发生在约50%接受异基因骨髓移植（BMT）的患者中，全球每年超3万名患者接受异基因BMT，约20%为儿科患者 [8] - SR - aGVHD死亡率高达90%，且住院费用高昂，美国目前尚无FDA批准用于12岁以下儿童SR - aGVHD的治疗方法 [8] - 过去二十年，最严重形式的SR - aGVHD患者（儿童和成人）生存结局未改善，急需有效疗法 [9] 公司概况 - 公司是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命的炎症性疾病的全球领导者，利用专有技术平台建立了广泛的后期候选产品组合 [10] - 拥有强大且广泛的全球知识产权组合，保护期至少到2041年，其专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存的现货型细胞药物 [11] - 在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [12]