文章核心观点 60 Degrees Pharmaceuticals宣布其ARAKODA®方案（tafenoquine与标准护理方案联用）用于免疫抑制的持续性/复发性巴贝虫病患者的开放标签扩展使用研究获伦理批准，公司正推进多项tafenoquine临床试验，旨在将其重新用于巴贝虫病治疗，并计划2026年第二季度向FDA提交新药申请 [1][3][11] 公司情况 - 60 Degrees Pharmaceuticals成立于2010年，专注开发和营销治疗及预防传染病的新药，2018年其主打产品ARAKODA®（tafenoquine）获FDA批准用于预防疟疾，与美、澳、新等地研究机构合作，获美国国防部和私人机构投资者资助，总部位于华盛顿特区，在澳大利亚有多数股权子公司 [14] 药物情况 - tafenoquine由沃尔特·里德陆军研究所发现，2018年在美国以ARAKODA®、在澳大利亚以KODATEF®获批用于疟疾预防，2019年商业推出，通过药品批发商网络分销，为处方药 [13] - tafenoquine用于疟疾预防的获批方案安全性在五项随机、双盲、活性对照或安慰剂对照试验中评估，但尚未证明对巴贝虫病治疗或预防有效，未获FDA该适应症批准 [2][12] 研究情况 - 此次扩展使用研究目标是确认耶鲁大学公共卫生学院 earlier case series中观察到的80%巴贝虫病治愈率，该研究显示5名免疫抑制患者每周服用tafenoquine（负荷剂量后）联合标准护理药物的治愈率（95%置信区间）为80%（30 - 100%） [8] - 公司推进多项tafenoquine临床试验，包括塔夫茨医学中心招募的住院巴贝虫病患者研究、确认耶鲁大学发现的扩展使用试验、计划中的慢性巴贝虫病扩展使用研究（设计取决于北卡罗来纳州立大学兽医学院流行病学研究） [3] 市场情况 - 公司认为到2035年12月专利保护期结束，美国ARAKODA（tafenoquine）用于巴贝虫病的潜在市场为38,000名（住院和免疫抑制）急性患者和至少375,000名慢性巴贝虫病患者，慢性患者患病率可能更高，此外同期还有170万旅行者可能受益于其疟疾预防用途 [4] 疾病情况 - 巴贝虫病是由巴贝虫寄生虫引起的蜱传疾病，症状包括发热、寒战、出汗和疲劳，严重时可危及生命，发病率在东北部迅速上升，是一种罕见病，对老年人和免疫抑制患者可能致命 [9] 后续计划 - 基于三项试验最终数据，公司计划2026年第二季度向FDA提交tafenoquine用于巴贝虫病补充适应症的新药申请 [11]