文章核心观点 公司宣布ARAKODA®方案的tafenoquine与标准护理方案联用治疗免疫抑制持续性/复发性巴贝虫病患者的开放标签扩大使用研究获伦理批准，旨在将tafenoquine重新用于巴贝虫病治疗，并计划2026年第二季度向FDA提交新药申请 [7][9][15] 公司概况 - 公司成立于2010年，专注开发和营销治疗及预防传染病的新药，总部位于华盛顿特区，在澳大利亚有一家多数股权子公司 [1] - 公司主打产品ARAKODA®（tafenoquine）于2018年获FDA批准用于疟疾预防，还与美国、澳大利亚和新加坡的知名研究组织合作，获美国国防部和私人机构投资者实物资金支持 [1] 产品信息 - tafenoquine由沃尔特·里德陆军研究所发现，2018年在美国以ARAKODA®、在澳大利亚以KODATEF®获批用于疟疾预防，2019年商业推出，通过各国药品批发商网络分销，为处方药 [6] - tafenoquine用于疟疾预防的获批方案安全性在五项长达六个月的随机、双盲、活性对照或安慰剂对照试验中得到评估，但尚未被证明对巴贝虫病治疗或预防有效，也未获FDA该适应症批准 [11] 巴贝虫病相关 - 巴贝虫病是由巴贝虫寄生虫引起的蜱传疾病，症状包括发烧、发冷、出汗和疲劳，严重时可危及生命，发病率在东北部迅速上升，尤其对老年人和免疫抑制患者有生命危险 [13] - 公司认为到2035年12月专利保护期结束，美国ARAKODA（tafenoquine）用于巴贝虫病的潜在市场包括38000名（住院和免疫抑制）急性患者和至少375000名慢性巴贝虫病患者，此外还有170万旅行者可受益于其疟疾预防用途 [10] 研究情况 - 研究目标是确认耶鲁大学公共卫生学院2024年4月完成并发表的一项病例系列研究中观察到的80%巴贝虫病治愈率 [12] - 公司正推进多项tafenoquine临床试验，包括塔夫茨医学中心招募的住院巴贝虫病患者研究、确认耶鲁大学公共卫生学院发现的扩大使用试验，以及计划中的慢性巴贝虫病扩大使用研究 [14] - 三项研究针对三类巴贝虫病患者未满足的医疗需求，公司计划根据三项试验数据于2026年第二季度向FDA提交tafenoquine用于巴贝虫病补充适应症的新药申请 [15]