文章核心观点 - 公司公布AMT - 130治疗亨廷顿病的24个月随访更新中期数据，显示出剂量依赖性减缓疾病进展和降低脑脊液神经丝轻链蛋白（NfL）水平的效果，且耐受性良好，后续有与FDA沟通及临床研究推进计划 [1][4][14] 分组1：AMT - 130治疗亨廷顿病的临床数据 - 高剂量AMT - 130患者24个月时统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）复合评分较倾向评分加权外部对照组疾病进展减缓80%，低剂量减缓30% [1][2] - 高剂量AMT - 130患者运动和认知功能测量趋势在24个月随访中接近基线稳定 [2] - 接受AMT - 130治疗患者脑脊液NfL水平较基线有统计学意义降低，24个月时平均降低11%，高低剂量均值均低于基线 [2][4] 分组2：临床研究情况 - 公司在美国和欧洲开展AMT - 130的两项多中心I/II期临床试验，截至2024年3月31日，21名患者有24个月随访数据用于分析 [15][24] - 美国研究中26名患者随机分组，治疗患者单次给药，研究包括12个月盲法核心期和5年非盲长期随访，另有4名对照患者转为治疗 [24] - 欧洲开放标签Ib/II期研究纳入13名患者，与美国研究共同旨在确定安全性、概念验证和最佳剂量 [19] - 正在招募第三队列最多12名患者，探索AMT - 130与免疫抑制联合使用 [25] 分组3：后续计划 - 2024年下半年公司预计与美国FDA举行B类多学科RMAT会议，讨论潜在加速临床开发途径和加速批准 [7] - 2024年下半年完成美国I/II期研究第三队列招募，2025年上半年公布该队列安全数据 [7] - 2025年年中公布AMT - 130正在进行的I/II期研究的另一中期分析数据，含36个月对比结果 [7] 分组4：其他信息 - AMT - 130获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定，为亨廷顿病领域首个 [10][14] - 亨廷顿病是罕见遗传性神经退行性疾病，美欧约7万人确诊，目前无获批疗法延缓发病或减缓进展 [20] - 公司正在推进亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS等严重疾病的基因治疗管线 [27] 分组5：投资者会议信息 - 公司管理层将于美国东部时间7月9日上午8:30举办投资者电话会议和网络直播，直播及回放信息可在公司网站查询，电话参会需提前注册 [18]