文章核心观点 - NeuroSense公司公布PrimeC治疗ALS的12个月PARADIGM 2b期研究积极结果，拟提交结果给监管机构讨论后续路径 [16] 分组1：PrimeC治疗ALS的积极效果 - PrimeC显著减缓疾病进展36%（p=0.009），提高生存率43%；按方案分析显示ALSFRS - R评分改善40%（p=0.003），生存率提高63% [2] - 意向治疗人群中，慢肺活量（SVC）差异从6个月的13%增至12个月的20%；按方案人群中，从6个月的17%增至12个月的19% [3] - 12个月后ALSFRS - R评分下降4分及以下的比率，PrimeC与安慰剂为4.5比1 [3] - 12个月治疗后，意向治疗人群中无并发症生存率PrimeC比安慰剂高57%；预定义按方案人群中高73%（p=0.02） [16] 分组2：过往研究数据 - 6个月双盲试验中，意向治疗人群分析显示PrimeC比安慰剂有29%的疗效差异 [10] - PARADIGM的按方案顶线分析中，PrimeC比安慰剂在ALSFRS - R上有37.4%（p=0.03）的差异，显著减缓疾病进展 [10] 分组3：各方观点 - 专家称研究结果令人鼓舞，凸显PrimeC作为有效治疗方法的前景，期待进入3期临床 [4] - 公司CEO认为结果在12个月ALS安慰剂对照临床研究中史无前例，对PrimeC市场潜力有信心 [5] 分组4：疾病相关信息 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是无法治愈的神经退行性疾病，确诊后2 - 5年内会完全瘫痪和死亡 [6] - 美国每年超5000人确诊ALS，年疾病负担达10亿美元，美欧患者数量预计到2040年增长24% [6] - 疾病进展通过ALS功能评分量表修订版（ALSFRS - R）衡量，该量表追踪患者12项身体能力变化 [7] 分组5：研究相关信息 - PARADIGM是PrimeC治疗ALS的前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照2b期临床试验，有68名患者参与 [9] - 96%完成6个月双盲试验的患者选择继续接受PrimeC治疗12个月；完成18个月试验的患者均要求继续使用 [9] 分组6：药物相关信息 - PrimeC是NeuroSense的主要候选药物，是由两种FDA批准药物组成的新型缓释口服制剂 [11] - PrimeC旨在协同靶向ALS的多个关键机制，已完成2a期临床试验，获孤儿药认定 [11] 分组7：公司相关信息 - NeuroSense是临床阶段生物技术公司，专注开发神经退行性疾病治疗方法，采用联合疗法策略 [12]