文章核心观点 - Unicycive Therapeutics公布OLC关键临床试验患者报告结果，患者对OLC偏好超此前磷酸盐结合疗法，公司将聚焦新药申请 [1][3] 背景 - 高磷血症在终末期肾病患者中常见，若不治疗会引发继发性甲状旁腺功能亢进、肾性骨营养不良和心血管疾病，增加透析患者死亡风险，超80%患者透析时出现心血管钙化 [8] 关键发现 首选疗法 - 79%患者在临床试验中更偏好OLC，18%偏好此前磷酸盐结合剂，3%两者都不偏好 [2] 易用性 - 试验中患者使用OLC时每日药丸负担中位数较之前疗法减半，筛查时之前疗法每日中位数为6粒（平均6.5粒），研究结束时OLC每日中位数为3粒（平均3.9粒） [4] 患者满意度 - 筛查时不到一半患者对当前磷酸盐结合剂药物满意，换用OLC后89%患者对其满意，仅6%表示不满意 [5] 关于碳酸氧镧（OLC） - 公司正通过505(b)(2)监管途径寻求FDA对OLC的批准，临床开发项目中对超100名健康志愿者进行两项临床研究，确定了安全性、耐受性和与Fosrenol的药效生物等效性，关键临床试验达到研究目标并证明其在临床有效剂量下耐受性良好 [7] - OLC是下一代基于镧的磷酸盐结合剂，采用专有纳米颗粒技术，全球有超40项已授权专利，相比现有治疗方案可能有更好患者依从性优势，2022年调查显示肾科医生认为治疗高磷血症最大未满足需求是降低药丸负担和提高患者依从性，2023年全球治疗高磷血症市场机会超25亿美元，美国超10亿美元，但75%美国透析患者未达医学指南推荐的磷水平目标 [16] 关于Unicycive Therapeutics - 公司是开发肾脏疾病新疗法的生物技术公司，主要候选药物OLC用于治疗透析慢性肾病患者高磷血症，UNI - 494是用于治疗急性肾损伤相关疾病的临床开发专利保护新化学实体 [19] 患者调查情况 - 患者报告结果通过满意度问卷评估，问卷是研究预先指定的探索性目标，调查了患者对当前磷酸盐结合剂和OLC的满意度、易用性和首选疗法，OLC在各方面均优于其他磷酸盐结合剂 [13] - 参与试验筛查的患者此前服用的磷酸盐结合剂疗法包括52% Renvela®、19% PhosLo®、15% Auryxia®、13% Velphoro®和1%其他，入组后有两周洗脱期清除当前药物 [14] - 55%患者认为当前磷酸盐结合药物易用，98%患者认为OLC易用 [15] 研究人员观点 - 研究主任Pablo Pergola表示患者明显偏好OLC，因高磷血症治疗常受副作用和高药丸负担导致的不依从影响，研究结束时部分患者不愿换回之前药物 [22]