文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Unicycive Therapeutics公布OLC治疗慢性肾病高磷血症患者的UNI - OLC - 201关键临床试验患者报告结果，患者对OLC满意度高，公司将聚焦提交新药申请 [1][7] 背景 - 高磷血症治疗旨在降低血清磷酸盐水平，方法为限制饮食磷摄入和使用口服磷酸盐结合药物，全球治疗高磷血症市场机会预计2023年超25亿美元，美国超10亿美元，75%美国透析患者未达医学指南推荐的目标磷水平 [4][13] - Oxylanthanum carbonate是基于镧的下一代磷酸盐结合剂，采用专有纳米颗粒技术，全球有超40项已授权专利，相比现有治疗方案，可能因更低的药丸负担而提高患者依从性 [4] 关键发现 患者满意度 - 筛查时不到一半患者对当前磷酸盐结合剂药物满意，换用OLC后89%患者对其满意，仅6%表示不满意 [9] 易用性 - 试验中OLC组患者每日药丸负担中位数较之前磷酸盐结合剂疗法减少一半，筛查时之前疗法每日药丸负担中位数为6粒（平均6.5粒），研究结束时OLC组为3粒（平均3.9粒） [3] - 对于“当前磷酸盐结合药物易于服用”问题，55%患者同意；对于“Oxylanthanum carbonate易于服用”问题，98%患者同意 [17] 首选疗法 - 79%患者基于临床试验经验首选OLC，18%首选之前磷酸盐结合剂，3%两者都不选 [22] 关于Unicycive Therapeutics - 公司是开发肾脏疾病新疗法的生物技术公司，领先候选药物OLC用于治疗透析慢性肾病患者的高磷血症，UNI - 494处于临床开发阶段，用于治疗急性肾损伤相关病症 [19] 关于高磷血症 - 高磷血症几乎发生于所有终末期肾病患者，若不治疗会导致继发性甲状旁腺功能亢进、肾性骨营养不良和心血管疾病，与透析慢性肾病患者死亡率增加独立相关，超80%患者透析依赖时出现心血管钙化迹象 [24] 关于Oxylanthanum Carbonate (OLC) - 公司正通过505(b)(2)监管途径寻求FDA对OLC的批准，临床开发计划中对超100名健康志愿者进行两项临床研究，关键临床试验在血液透析CKD患者中进行，达到研究目标并确立了OLC在临床有效剂量下的良好耐受性 [18]