文章核心观点 - 公司的主要产品paxalisib在GBM AGILE临床试验中,对于新诊断的未甲基化MGMT促进子状态的胶质母细胞瘤患者,相比标准治疗组,在总生存期方面取得了临床意义上的改善[4][6][7] - 公司将与FDA讨论这些结果,以确定是否可以为paxalisib寻求加速审批[10] - 公司还在开发另一款产品EVT801,正在进行I期临床试验,预计在2024年发布初步数据[16] 根据目录分别总结 关于GBM AGILE临床试验 - GBM AGILE是一项适应性II/III期全球临床试验,由非营利性组织GCAR发起,旨在有效筛选和评估胶质母细胞瘤患者对新药物的反应[2] - 该试验采用复杂的创新设计,应用贝叶斯原理对主要终点(总生存期)进行分析,与同期标准治疗组进行比较[2] 关于paxalisib在GBM AGILE试验中的结果 - 在新诊断的未甲基化MGMT促进子状态的胶质母细胞瘤患者中,paxalisib组的中位总生存期为15.54个月,而同期标准治疗组为11.89个月,差异达3.8个月[6] - 这一结果与公司之前自主开展的II期试验结果一致,paxalisib组中位总生存期为15.7个月,而历史数据中标准治疗组为12.7个月[7] - paxalisib在复发性疾病人群中未显示疗效信号,中位总生存期为8.05个月,低于同期标准治疗组的9.69个月[9] 关于公司的其他动态 - paxalisib已获FDA授予孤儿药物和快速通道资格,用于治疗未甲基化MGMT促进子状态的胶质母细胞瘤[11][15] - 公司还在开发另一款产品EVT801,正在进行I期临床试验,预计在2024年发布初步数据[16]