核心观点 - CARGO Therapeutics 的 CD22 CAR T 细胞疗法 firi-cel 在治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）患者中显示出显著的临床疗效和安全性 [1][2][3][5][6][8][9] 临床数据 - 在 Phase 1 临床试验中，firi-cel 的总体反应率（ORR）为 68%，完全缓解率（CR）为 53%，中位随访时间为 23.3 个月 [2] - 在剂量水平 1（DL1）中，ORR 和 CR 分别为 66% 和 52%，估计的一年和两年生存率分别为 57% 和 52% [6] - 在 DL1 中，firi-cel 表现出良好的耐受性，未发生 3 级或以上的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS） [6] - 在 Phase 1 试验中，37 名患者（97%）在 CD19 CAR T 细胞疗法后复发，11 名患者（29%）对所有先前疗法均表现出难治性 [7] 长期随访数据 - 在 2024 年欧洲血液学协会（EHA）大会上，firi-cel 的长期随访数据显示，中位总生存期（mOS）为 25.7 个月，估计的两年生存率为 52% [3] - 在达到完全缓解的 20 名患者中，自 2023 年 11 月数据截止以来，未出现额外的复发 [3] 行业背景 - 大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）是一种侵袭性淋巴瘤，占美国非霍奇金淋巴瘤（NHL）的约 85%，常见于 60 岁以上人群 [4] - 目前约 60% 的 LBCL 患者在 CD19 CAR T 细胞疗法后经历疾病复发或进展，中位生存期不到六个月 [6] 公司进展 - CARGO Therapeutics 正在进行的 Phase 1 研究为 Phase 2 临床试验 FIRCE-1 的剂量选择提供了依据 [5] - 公司计划在 2025 年上半年进行 Phase 2 试验的中期分析 [6] - firi-cel 已获得 FDA 的突破性疗法认定，用于治疗 CD19 CAR T 细胞疗法后复发或难治的 LBCL 成人患者 [8] 公司技术平台 - CARGO Therapeutics 利用其专有的细胞工程平台技术开发多转基因治疗“货物”，旨在增强 CAR T 细胞的持久性和肿瘤病灶的靶向性 [10] - 公司计划在 LBCL 和其他血液恶性肿瘤的早期阶段评估 firi-cel [10]