文章核心观点 - 7月9日uniQure公布AMT - 130治疗亨廷顿病研究的更新中期数据后股价飙升76.5%，数据显示该候选药物有潜在长期临床益处和降低神经退行性关键标志物的作用 [1] 公司研究 研究概况 - 公司同时开展两项AMT - 130的I/II期研究，美国26名参与者，欧盟/英国13名参与者治疗亨廷顿病，29名患者接受不同剂量AMT - 130治疗，10名对照患者接受模拟手术 [2] - 截至2024年3月31日，21名患者有24个月随访数据，包括低剂量组12名和高剂量组9名 [2] 研究结果 - 高剂量组患者24个月后疾病进展减缓80%，低剂量组减缓30% [4] - 高剂量组患者24个月随访中运动和认知功能接近基线稳定，且脑脊液中神经丝轻链蛋白显著减少 [5] - 治疗患者24个月时脑脊液神经丝轻链蛋白较基线平均降低11%，两种剂量治疗后24个月脑脊液神经丝轻链蛋白水平均低于基线 [19] 药物情况 - AMT - 130是一次性给药的研究性基因疗法，用于治疗亨廷顿病 [11] - 公司的AMT - 130获得FDA再生医学先进疗法指定 [6] - 公司还在美国和欧盟销售内部开发的治疗血友病B的基因疗法Hemgenix [16] 后续计划 - 2024年下半年完成美国I/II期研究第三队列患者招募，预计2025年上半年获得该队列安全数据 [15] - 2024年下半年与FDA举行RMAT会议，讨论更新的积极数据以寻求潜在加速临床开发途径和加速批准 [20] - 2025年年中公布AMT - 130治疗亨廷顿病正在进行的I/II期研究的另一项中期分析数据 [7] 公司股价 - 年初至今，QURE股价下跌1.5%，而行业下跌6.3% [3] 公司排名 - uniQure目前Zacks排名为2（买入） [22] 公司管线 - 除AMT - 130外，公司全资临床管线还有几个针对难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症和法布里病的早期开发候选药物 [21] 药物安全性 - 根据更新数据，AMT - 130在两种剂量下总体耐受性良好，安全状况可控，未报告新的药物相关严重不良事件 [26] 其他公司情况 ALX Oncology - 过去四个季度中两次超出预期，两次未达预期，平均负惊喜为8.83% [9] - 过去30天，2024年和2025年每股亏损共识估计分别保持在2.89美元和2.73美元不变 - 年初至今，ALXO股价暴跌57.3% [17] Compugen - 过去四个季度中三次超出预期，一次未达预期，平均惊喜为5.79% [24] - 过去30天，2024年每股收益共识估计保持在5美分不变，2025年每股亏损共识估计为11美分 - 年初至今，CGEN股价下跌11.1% [10] Annovis Bio - 过去四个季度中三次超出预期，一次未达预期，平均负惊喜为1.39% [18] - 过去30天，2024年和2025年每股亏损共识估计分别保持在2.46美元和1.95美元不变 - 年初至今，ANVS股价下跌22.1% [23] 排名情况 - ALX Oncology、Annovis Bio和Compugen目前Zacks排名均为2（买入） [25]