文章核心观点 - Abeona Therapeutics与Beacon Therapeutics达成协议，Beacon将评估Abeona的专利AAV204衣壳，用于开发和商业化特定眼科适应症的潜在基因疗法 [1] 合作协议内容 - Beacon有权在12个月内评估AAV204衣壳在某些眼科适应症中的潜在用途，可选择获得全球非独家许可，用于最多五个基因或疾病靶点，还可在特定条件下用于最多四个额外指定的基因或疾病靶点 [2] - Abeona将在Beacon行使许可AAV204的选择权时获得一笔预付款，在达到某些开发、监管和销售里程碑时获得额外付款，并从包含AAV204的许可产品的全球净销售额中获得分级特许权使用费 [2] - Beacon负责所有许可产品的开发和商业化，其非独家许可协议下获得权利的靶点与Abeona目前正在开发的靶点不同 [2] AAV204衣壳特点 - AAV204是Abeona从北卡罗来纳大学教堂山分校获得许可的AIM™衣壳库中的新型AAV衣壳，在小鼠和非人灵长类动物中，视网膜旁给药后可实现高黄斑和视神经转导水平，玻璃体内给药后可促进内外视网膜的转导 [2] - AIM™衣壳库是一系列新型AAV血清型，可将遗传载荷靶向递送至与严重遗传疾病相关的关键组织，在临床前研究中显示出逃避天然AAV载体暴露产生的免疫反应的潜力 [3] 公司介绍 - Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发用于严重疾病的细胞和基因疗法，其开发组合包括针对未满足医疗需求的眼科疾病的AAV基因疗法 [4] - Beacon Therapeutics是一家眼科基因疗法公司，成立于2023年，旨在拯救和恢复一系列导致失明的常见和罕见视网膜疾病患者的视力，拥有一个后期开发候选药物和两个临床前项目 [5]