文章核心观点 - Abeona Therapeutics与Beacon Therapeutics达成协议，Beacon将评估Abeona的AAV204衣壳用于特定眼科适应症的基因疗法开发和商业化 [1] 合作协议内容 - Beacon有权在12个月内评估AAV204衣壳在某些眼科适应症的潜在用途，可选择获得全球非独家许可，用于最多五个基因或疾病靶点，还可在特定条件下用于最多四个额外指定的基因或疾病靶点 [2] - Abeona将在Beacon行使许可AAV204的选择权时获得一笔预付款，在达到特定开发、监管和销售里程碑时获得额外付款，并从包含AAV204的许可产品全球净销售额中获得分级特许权使用费 [2] - Beacon负责所有许可产品的开发和商业化，其非独家许可协议下获得权利的靶点与Abeona目前正在开发的靶点不同 [2] AAV204衣壳特点 - AAV204是Abeona从北卡罗来纳大学教堂山分校授权的AIM™衣壳库中的新型AAV衣壳，在小鼠和非人灵长类动物中，视网膜旁给药后可实现高黄斑和视神经转导水平，玻璃体内给药后可促进内外视网膜的转导 [2] AIM™衣壳库介绍 - AIM™衣壳库是一系列新型AAV血清型的集合，可将遗传载荷靶向递送至与严重遗传疾病相关的关键组织，包括中枢神经系统（包括视网膜）、肺、眼、肌肉、肝脏等组织，具有潜在改善的嗜性特征，在临床前研究中显示出逃避自然发生的AAV载体引发的免疫反应的潜力 [3] Abeona Therapeutics公司介绍 - 是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [4] - 其研究性自体COL7A1基因校正表皮片Prademagene zamikeracel（pz - cel）正在开发用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症，其完全集成的细胞和基因疗法cGMP制造设施是pz - cel 3期VIITAL™试验的生产场地，有望在获得FDA批准后支持pz - cel的商业生产 [4] - 开发组合还包括针对未满足医疗需求的眼科疾病的AAV基因疗法，其新型下一代AAV衣壳正在评估以改善多种严重疾病的嗜性特征 [4] Beacon Therapeutics公司介绍 - 是一家眼科基因疗法公司，成立于2023年，旨在拯救和恢复一系列导致失明的常见和罕见视网膜疾病患者的视力 [5] - 拥有成熟的科学基础，包括一个用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的后期开发候选药物，以及两个临床前项目，分别针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和锥杆营养不良（CRD） [5] - 得到了Syncona、Forbion、牛津科学企业、TCGX、Advent Life Sciences等投资者的资金支持 [5]