文章核心观点 - 基因治疗公司uniQure的股票一周内上涨150%，主要因治疗亨廷顿病药物AMT - 130的I - II期临床试验结果积极，若获批年峰值销售额可达20亿美元，且出售制造工厂可减少现金消耗，虽此前股价表现不佳，但从估值看未来有上涨空间 [1][3] 公司发展动态 - uniQure治疗亨廷顿病的药物AMT - 130的I - II期临床试验结果积极，高剂量药物使疾病进展在两年内出现统计学显著且剂量依赖性的放缓 [1] - 公司将在今年晚些时候与美国FDA讨论临床试验进展，若获批AMT - 130年峰值销售额可达20亿美元 [1] - 本月初uniQure以2500万美元将位于马萨诸塞州列克星敦的全球制造工厂出售给Genezen，每年可减少约4000万美元的现金消耗 [1] 公司股价表现 - uniQure股票（NASDAQ: QURE）一周内上涨150%，表现远好于同行Editas Medicine股票的12%涨幅 [1] - 2021 - 2023年公司股票回报率分别为 - 43%、9%、 - 70%，同期标准普尔500指数回报率分别为27%、 - 19%、24%，公司在2021年和2023年表现逊于标准普尔500指数 [2] - 从2021年1月初的35美元到现在的约10美元，公司股价大幅下跌70%，而同期标准普尔500指数上涨约50% [5] 股价影响因素 - 此前AMT - 130的I - II期试验中期结果显示高剂量药物使脑脊液中神经丝轻链（NfL）蛋白水平增加51.5%，显示神经退行性疾病恶化迹象，导致股价下跌 [5] - 近期数据显示高低剂量治疗患者在24个月时脑脊液NfL平均水平低于基线，对股价产生积极影响 [5] 股价展望 - 分析师平均目标价18美元，较当前约10美元的水平有超75%的上涨空间，若亨廷顿病治疗成功，公司未来可能成为被收购目标 [3] 行业表现对比 - 近年来个别股票，包括医疗保健行业巨头和大型股明星公司，难以持续跑赢标准普尔500指数 [6] - Trefis高质量投资组合包含30只股票，同期每年表现均优于标准普尔500指数，该组合股票作为一个整体能以较低风险提供更好回报 [6]