文章核心观点 - 公司的基因治疗候选药物LX2006在治疗弗里德里希共济失调(FA)心肌病方面取得了积极的临床结果 [5][6][7] - LX2006在安全性和临床疗效方面表现良好 [9][10][11] - 公司计划加快LX2006的临床开发,包括申请加速审批 [6] 关键要点总结 临床结果 - 参与者中75%在12个月时实现左室质量指数(LVMI)下降超过10% [10] - 所有参与者的平均LVMI在12个月下降11.4%,在18个月下降18.3% [11] - 左室壁厚度和肌钙蛋白I等其他心脏状态指标在大多数参与者中也有持续改善 [11] - 所有接受心肌活检的参与者治疗后frataxin蛋白表达均有增加 [11] 安全性 - LX2006总体耐受性良好,未发生任何治疗相关的严重不良事件 [9][12] - 未观察到补体激活或其他免疫原性反应,也未发现心脏或肝脏安全性信号 [9] - 所有不良事件均为短暂并已解决,没有参与者退出试验 [9] 后续计划 - 公司已启动LX2006的Cohort 3剂量组(1.2x10^12 vg/kg)的入组 [12] - 韦尔康奈尔医学院的试验正在Cohort 2剂量组进行 [12] - 公司计划于2024年秋季在学术会议上发布更多临床数据 [12]