临床试验结果 - Bexotegrast 320 mg在治疗40周内表现出良好的耐受性，未出现与治疗相关的严重或严重不良事件 [1][3] - 在24周内，Bexotegrast 320 mg组患者的碱性磷酸酶（ALP）水平显著改善，与安慰剂组相比有统计学意义 [1][5] - 从第12周到第24周，通过对比MRI成像观察到肝细胞功能和胆汁流动的持续改善 [1][12] 临床试验设计 - INTEGRIS-PSC是一项多国、随机、剂量范围、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验，旨在评估Bexotegrast在PSC患者中的安全性和耐受性 [2][22] - 320 mg组共纳入27名患者，安慰剂组纳入9名患者 [2] 药物效果 - Bexotegrast 320 mg在24周时通过瞬时弹性成像（TE）测量显示肝脏硬度数值下降，而安慰剂组则有所增加 [4][9] - 在高疾病进展风险患者中，Bexotegrast治疗组在24周时ELF评分下降，而安慰剂组则增加 [4][9] - Bexotegrast治疗组在24周内ALP水平显著下降，而安慰剂组则增加 [5][9] 未来发展方向 - 美国FDA支持进行一项为期52周、剂量范围的2b期临床试验，采用非侵入性终点 [14] - 公司将继续评估Bexotegrast在PSC中的最佳发展路径 [14] 疾病背景 - 原发性硬化性胆管炎（PSC）是一种罕见的进行性肝病，全球患者超过10万人，目前尚无FDA或EMA批准的治疗方法 [15] 公司背景 - Pliant Therapeutics是一家专注于纤维化疾病治疗的生物制药公司，其主导产品Bexotegrast已获得FDA的快速通道和孤儿药认定 [23]