文章核心观点 公司为临床阶段生物技术公司，专注开发利用人体自然调节机制稳定慢性炎症疾病患者免疫反应的疗法，此次更新关键临床和临床前项目进展、领导层及运营情况，现金状况可支撑到2025年第四季度 [1] 运营亮点与进行中的临床试验 ABTECT奥贝法齐莫德3期溃疡性结肠炎项目 - 该试验为随机、双盲、安慰剂对照试验，评估每日一次50mg和25mg奥贝法齐莫德与安慰剂相比的疗效和安全性，在36个国家600个试验点招募1200名中重度活动性溃疡性结肠炎患者，包括8周诱导试验和44周维持试验 [4][5] - 预计2025年第一季度初完成招募，2025年第二季度初公布8周治疗后的主要诱导数据，2026年第一季度公布一年治疗后的主要维持结果；若试验结果良好，公司预计2026年上半年末向FDA提交新药申请 [6] 奥贝法齐莫德25mg溃疡性结肠炎长期扩展试验 - 该试验为开放标签试验，评估每日一次25mg奥贝法齐莫德对曾参与2a期和2b期试验、之前接受过50mg奥贝法齐莫德治疗且愿意继续治疗患者的长期安全性和有效性 [7] - 预计2024年第三季度公布降低剂量至25mg持续治疗一年和两年后的试验数据；截至2023年7月31日的中期分析显示，71名符合条件的患者中63人完成48周访视，84%（53/63）患者使用25mg奥贝法齐莫德达到疾病控制，口服每日一次奥贝法齐莫德治疗长达五年的溃疡性结肠炎患者未检测到新的安全信号 [8] 计划中的临床试验 ENHANCE - CD：奥贝法齐莫德2b期克罗恩病试验 - 该试验为2b期、多中心、双盲、安慰剂对照试验，评估奥贝法齐莫德对中重度活动性克罗恩病患者的疗效、安全性、药代动力学和药效学，试验设计包括12周诱导期和随后40周维持期 [9] - 计划2024年9月开始患者招募，2026年下半年公布12周诱导期数据；根据FDA反馈，试验设计调整为剂量范围2b期临床试验，预计不影响整体项目预算和补充新药申请提交时间 [10] 研发进展 奥贝法齐莫德联合疗法 - 基于早期临床特征，2024年1月开始评估奥贝法齐莫德与口服和注射候选药物在溃疡性结肠炎中的联合疗法正式流程，过去六个月已在小鼠模型中启动联合疗法临床前评估，产生初步数据将在即将召开的科学大会上展示，其他临床前联合研究正在进行中 [2][12] - 预计2024年下半年披露奥贝法齐莫德联合疗法治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的临床前数据 [11] 从miR - 124库中选择奥贝法齐莫德后续候选药物 - 从公司化合物库中选择潜在后续药物候选物的研发工作正在进行，预计2024年底前选出首个后续药物候选物以加强公司产品线 [12] - 预计2024年下半年从公司miR - 124库中选出首个奥贝法齐莫德后续药物候选物 [11] 财务更新 - 基于奥贝法齐莫德在溃疡性结肠炎3期试验、克罗恩病2b期试验、溃疡性结肠炎潜在联合疗法的研发组合强劲势头，以及2024年底前将奥贝法齐莫德后续化合物推进开发的最终研究工作，公司决定将计划资源进一步集中于研发，在溃疡性结肠炎3期诱导期结果公布前控制商业支出，并持续精简一般及行政费用 [13] - 2024年6月21日，公司提取2023年8月签署的Kreos和Claret债务协议下剩余的2500万欧元（C部分）；截至2024年6月30日，公司持有2.22亿欧元现金及现金等价物，现金状况可支撑到2025年第四季度，通过2025年第二季度初ABTECT 8周诱导期主要结果里程碑，若公司决定提取2023年8月签署的Heights Capital可转换债券协议下剩余部分（B部分），有机会将资金使用期延长至2026年第一季度 [13][14] 领导层和组织更新 - 任命Sylvie Grégoire博士为董事会主席，她是杰出制药和生物技术高管，有30多年国际领导经验，曾在多家公司任职；Carol Brosgart博士宣布辞去董事会职务 [2][15][16] - 任命Fabio Cataldi博士为首席医疗官，他有20多年创新疗法开发和商业化经验，曾在多家知名药企任职，将负责临床运营、临床开发、药物警戒和医学事务等内部事务 [17] - 任命David Zhang博士为首席战略官，他曾在Alumis和Myokardia任职，将负责生物统计学、质量、卫生经济学与结果研究和法规事务等内部事务 [18] - 首席医疗官Sheldon Sloan博士退休，首席商务官Michael Ferguson离职寻求其他机会 [18][19] 奥贝法齐莫德介绍 奥贝法齐莫德是公司主要研究药物候选物，为口服小分子药物，可增强单一微小RNA miR - 124表达；溃疡性结肠炎2期临床试验产生积极数据，启动关键全球3期临床试验项目（ABTECT项目），2022年10月在美国招募首批患者；预计2024年第三季度启动克罗恩病2b期临床试验，正在探索溃疡性结肠炎潜在联合疗法机会 [20] 公司介绍 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发利用人体自然调节机制稳定慢性炎症疾病患者免疫反应的疗法，总部位于法国和美国，主要药物候选物奥贝法齐莫德（ABX464）正在进行中重度活动性溃疡性结肠炎3期临床试验 [21]