文章核心观点 - 公司获FDA批准扩大NEO100 - 01™ 2a期临床试验范围至复发性三级星形细胞瘤伴IDH1突变患者，这得益于一期试验积极结果，有望推进NEO™技术平台研发并为患者带来新希望 [12][13] 公司情况 - 公司是临床阶段医疗生物技术公司，专注中枢神经系统疗法开发和商业化，致力于克服血脑屏障难题 [22] - 公司从南加州大学独家获得涵盖NEO100、NEO212等产品的全球专利组合许可，用于肿瘤和神经疾病治疗 [9] - 公司NEO™药物开发平台产出一系列有专利保护至2038年的新药候选和递送方法，NEO100™和NEO212™疗法处于一、二期人体临床试验，并获FDA快速通道和研究性新药地位 [18] 临床试验 - FDA批准基于一期和正在进行的二期a初步研究积极结果，显示有IDH1标记患者生存率提高，试验从复发性四级星形细胞瘤伴IDH1突变患者扩大至同样侵袭性的复发性三级星形细胞瘤伴IDH1突变患者 [1] - 试验从常影响50 - 80岁老年人的复发性四级肿瘤扩大到常影响30 - 40岁年轻人的三级肿瘤患者群体 [2] - 公司希望基于一期临床安全研究结果，NEO100 - 01显示出更高生存率，尤其在接受额外治疗周期和有IDH1标记患者中，且优于当前标准治疗 [3] 行业情况 - 据美国国家脑肿瘤协会数据，约100万美国人患有原发性脑肿瘤，去年美国新诊断恶性肿瘤病例26,940例，恶性脑肿瘤患者诊断后五年相对生存率低于36% [4] 星形细胞瘤类型 - 世界卫生组织将星形细胞瘤分为四级，分级取决于肿瘤生长速度和扩散或浸润附近脑组织可能性 [16] - 一级星形细胞瘤是最温和形式，常影响儿童和青少年 [6] - 二级星形细胞瘤常影响20 - 60岁成年人，这类癌症易扩散到附近脑组织，仅手术可能不足以治疗 [17] - 三级星形细胞瘤常影响30 - 60岁成年人，通常由二级进展而来，更具侵袭性，仅手术无法治愈，需放疗和化疗 [7] - 四级星形细胞瘤即胶质母细胞瘤，是成人最常见脑癌类型，占所有脑肿瘤24%，也是最危险和侵袭性类型，扩散迅速，10%由低级别进展而来，90%一开始就是四级肿瘤 [21] 公司展望 - 公司认为NEO技术可使现有FDA批准药物在中枢神经系统疾病治疗中更有效，正开发几种在实验室测试中对其他癌症有积极效果的专有化疗药物 [15] - 公司继续与FDA就孤儿药和快速通道地位进行咨询，预计收集足够数据证明四种主要候选药物治疗价值，认为新型鼻内递送方法可用于包括儿科群体在内的困难群体研究 [16]