文章核心观点 - 基因疗法LX2006治疗Friedreich共济失调（FA）心肌病的I/II期SUNRISE - FA研究公布积极中期数据，但公司股价下跌，部分投资者对数据存疑，同时介绍了行业相关情况及其他公司表现 [2][5] 研究数据情况 - LX2006治疗使基线左心室质量指数（LVMI）升高的参与者12个月时LVMI平均降低11.4%，18个月时降低18.3%，且治疗耐受性良好，无治疗相关严重不良事件 [1] - 12个月时多数参与者在左心室壁厚度和肌钙蛋白I等心脏状态关键指标上有改善 [3] 公司动态 - Lexeo Therapeutics公布LX2006积极中期数据后，周一股价下跌26%，公司计划在今年晚些时候医学会议上公布更多数据，目前正在对SUNRISE - FA研究第三剂量组患者给药并招募参与者 [2][4] - 公司管理层认为有途径通过加速通道为LX2006寻求FDA批准 [3] 行业情况 - FA是超罕见遗传性、进行性神经退行性运动障碍疾病，美国约5000名确诊患者，FA心肌病是FA患者最常见死亡原因，目前无获批疗法 [7] - Biogen的Skyclarys是唯一获批用于FA适应症的药物，去年获FDA批准，可减缓神经疾病进展但不影响心脏 [8] 其他公司表现 - Lexeo目前Zacks排名为3（持有），年初至今股价下跌3.0%，行业下跌3.6% [6][9] - Compugen Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年每股收益预期从2美分升至5美分，2025年每股亏损预期从27美分改善至11美分，年初至今股价下跌3.5%，过去四个季度中三个季度盈利超预期，四个季度平均盈利惊喜为5.79% [10][11] - Arcutis Biotherapeutics Zacks排名为2（买入），过去60天2024年每股亏损预期从2.22美元收窄至1.60美元，2025年从1.37美元收窄至1.14美元，年初至今股价飙升233.4%，过去四个季度中三个季度盈利超预期，四个季度平均盈利惊喜为14.93% [11][12]