文章核心观点 公司公布LUNA 2期试验26周中期分析结果，显示Ixo - vec在治疗湿性AMD方面有良好疗效和安全性，6E10剂量有望用于关键试验，公司预计后续公布更多数据并于2025年上半年启动关键试验 [7][49] 公司情况 参会人员 - 公司参会人员包括投资者关系主管Mike Zanoni、总裁兼首席执行官Laurent Fischer、研究主任Charles Wykoff等 [2] - 会议电话参会人员来自Truist Securities、TD Cowen等多家机构 [2] 试验背景与目标 - LUNA研究旨在选择剂量和方案以开展关键3期试验，计划于明年上半年启动 [7] - 临床开发策略是在LUNA中纳入广泛患者群体，包括难治疗患者，患者在接受单次Ixo - vec注射前一年平均需超过10次抗VEGF注射 [8] 试验结果 疗效 - LUNA中Ixo - vec使治疗负担降低超90%，6E10剂量组76%、2E11剂量组83%的患者在6个月时无需注射，视力和中央亚区厚度（CST）保持稳定 [9] - 在CST大于300微米的亚组患者中，Ixo - vec显著降低CFT并维持6个月 [9] - 与OPTIC试验相比，Ixo - vec在LUNA中同样大幅降低治疗频率，从每年9.9 - 10.2次注射降至0.5 - 1.4次 [24] 安全 - Ixo - vec耐受性良好，无相关严重不良事件（SAEs），炎症对局部皮质类固醇有反应 [10] - 局部皮质类固醇预防措施有效，超90%参与者至26周无或仅有轻微炎症 [10] - 口服泼尼松未显示额外益处，玻璃体内地塞米松植入物（Ozurdex）单独使用不能提供足够预防效果 [35] 患者偏好调查 - 调查显示绝大多数患者更倾向于Ixo - vec治疗，6E10双氟泼尼酯单独治疗组患者均表示更偏好Ixo - vec且希望另一只眼也接受该治疗 [12][48] 未来计划 - 预计2024年第四季度公布LUNA 9个月里程碑数据，2025年第一季度公布LUNA 52周主要分析结果 [49] - 2025年上半年启动关键试验，持续与FDA、EMA等机构沟通 [49] 行业情况 湿性AMD市场现状 - 湿性AMD市场大且不断增长，标准护理和VEGF治疗每4 - 16周给药一次，市场需要创新 [13] - 治疗负担重影响患者、家庭和医疗系统，导致患者治疗不足，视力最终下降 [14][15] 基因疗法优势 - 基因疗法有望超越当前标准护理和其他治疗方法，单次注射可提供潜在终身治疗益处 [16] - Ixo - vec数据显示其在3年以上有良好活性，抗VEGF水平可达4.5年 [16] 问答环节 安全性相关 - 0.5细胞为痕迹水平，1 +为轻度，2 +为中度，基因疗法需关注小炎症水平并及时治疗 [55] - Ixo - vec与其他疗法的风险收益比不同，虽炎症事件可能更多，但单次注射可避免多次推注注射 [56] 患者选择相关 - 注射需求较低的患者可能更易通过Ixo - vec实现注射自由，但并非绝对 [61] - 3期试验计划纳入对抗VEGF有反应的广泛患者群体，包括近期诊断患者 [74][112] 预防方案相关 - 双氟泼尼酯单独使用能有效控制炎症，Ozurdex需证明比双氟泼尼酯有显著改善才会被选用 [79][102] - 患者对局部双氟泼尼酯预防方案接受度较高，有动力配合治疗 [98] 其他 - 未观察到预防方案对疗效有影响 [78] - CST稳定性对医学社区有重要意义，可减少长期不良结果 [82][83]