文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Phathom Pharmaceuticals公司的VOQUEZNA用于治疗成人非糜烂性胃食管反流病（Non - Erosive GERD）相关烧心症状，这是30多年来GERD治疗的重大创新，为患者和医疗人员提供了新选择 [1][2][3] 分组1：VOQUEZNA获批信息 - VOQUEZNA（vonoprazan）10毫克片剂获FDA批准用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病相关烧心症状，这是其第三次获FDA批准，此前还获批治疗所有严重程度的糜烂性食管炎（EE），以及与抗生素联用根除幽门螺杆菌（H. pylori）感染 [2] 分组2：Non - Erosive GERD疾病情况 - 非糜烂性胃食管反流病是GERD最大类别，特点是有反流相关症状但无食管黏膜糜烂，美国约6500万GERD患者中约70%为此病患者，症状影响生活质量，包括间歇性烧心（尤其夜间）、反流、吞咽问题和胸痛等 [9] - 美国约4500万成人患有非糜烂性胃食管反流病，每年约1500万人接受处方药治疗，很多患者对现有疗法不满，仍受烧心症状困扰 [3] 分组3：VOQUEZNA治疗效果 - VOQUEZNA在3期关键试验中达到主要终点，每日治疗显著快速减少烧心症状，与安慰剂相比，在第4周时实现更多全天和全夜间无烧心天数，服用VOQUEZNA患者无烧心天数平均百分比为45%，安慰剂组为28%（p<0.001），24小时无烧心天数中位数百分比分别为48%和17% [1][5] - 服用VOQUEZNA患者在无烧心白天和夜晚百分比、无需急救抗酸剂使用天数百分比方面也有改善 [5] 分组4：PHALCON - NERD - 301研究情况 - 该研究是一项3期、随机、安慰剂对照、双盲、多中心美国研究，评估VOQUEZNA治疗成人非糜烂性胃食管反流病的疗效和安全性，试验招募776名每周经历4天或以上烧心的非糜烂性胃食管反流病成人患者，多数每周有6 - 7天烧心，比较VOQUEZNA 10毫克与安慰剂缓解烧心情况，试验还包括20周延长期以评估长期治疗效果 [4][8] 分组5：VOQUEZNA不良反应 - 四周安慰剂对照试验中，服用VOQUEZNA患者报告的常见不良反应（≥2%）包括腹痛、便秘、腹泻、恶心和尿路感染，20周延长期试验中，服用患者还报告上呼吸道感染和鼻窦炎 [6] 分组6：Phathom Pharmaceuticals公司情况 - 公司是专注于开发和商业化胃肠道疾病新型疗法的生物制药公司，从武田制药获得vonoprazan美国权利，以VOQUEZNA（vonoprazan）片剂形式在美国销售，用于治疗成人非糜烂性胃食管反流病相关烧心、糜烂性胃食管反流病愈合和维持愈合及相关烧心，还有用于治疗成人幽门螺杆菌感染的VOQUEZNA TRIPLE PAK和VOQUEZNA DUAL PAK [11] - 公司为有保险覆盖或支付能力问题的符合条件患者提供储蓄计划，包括为有商业保险患者提供共付费用援助 [7] 分组7：VOQUEZNA产品信息 - VOQUEZNA（vonoprazan）片剂含口服小分子钾竞争性酸阻滞剂（PCAB），可阻断胃酸分泌，在美国获批用于治疗糜烂性食管炎、缓解糜烂性和非糜烂性胃食管反流病相关烧心，以及与抗生素联用治疗幽门螺杆菌感染 [10] - VOQUEZNA是处方药，用于成人8周愈合食管酸相关损伤、长达6个月维持糜烂性食管炎愈合及缓解相关烧心、4周缓解胃食管反流病相关烧心、14天与抗生素联用治疗幽门螺杆菌感染，其对儿童安全性和有效性未知 [12][13]