文章核心观点 Catalyst与Kye Pharmaceuticals达成AGAMREE®（vamorolone）在加拿大的许可、供应和商业化协议 Kye获独家加拿大商业权 双方将合作推动该药物在加拿大治疗杜氏肌营养不良症等疾病 [11] 合作协议情况 - Catalyst与Kye Pharmaceuticals达成许可、供应和商业化协议 授予Kye AGAMREE®在加拿大的独家商业权 [11] - Kye负责从加拿大卫生部获得AGAMREE治疗DMD的监管批准及产品在加拿大的所有未来商业化方面 并承担相关活动资金 [11][12] - Catalyst负责临床和商业供应 并为Kye获取监管批准提供支持 满足协议条款条件时将获预付款及进一步报销、销售里程碑款项和销售特许权使用费 [12] 公司表态 - Kye Pharmaceuticals CEO John McKendry称合作凸显开发罕见病创新疗法的内在价值 双方致力于提供新疗法和填补治疗空白 [1] - Catalyst CEO Richard J. Daly表示合作是扩大产品在北美影响力的关键里程碑 双方将助力加拿大DMD患者获得该新皮质类固醇治疗 预计2025年初向加拿大卫生部提交申请 [3] 药物AGAMREE®情况 - 是一种新型皮质类固醇 作用机制基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用及进一步下游活性的调节 有潜力成为DMD患者现有标准护理皮质类固醇的有效替代方案 [5] - 在关键的VISION - DMD研究中 治疗24周时达到主要终点站立时间速度 与安慰剂相比p = 0.002 并显示出良好的安全性和耐受性 [5] - 该研究中与安慰剂相比 最常见不良事件为库欣样特征、精神疾病、呕吐、体重增加和维生素D缺乏 一般为轻度至中度严重程度 [5] 疾病Duchenne Muscular Dystrophy情况 - 是一种遗传性疾病 以进行性肌肉变性和无力为特征 主要影响男性 症状通常在3至5岁左右的幼儿期出现 [13] - 由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起 缺乏该蛋白会导致肌肉细胞脆弱易受损 进而导致进行性肌肉变性 [13] - 症状通常始于行走困难、频繁跌倒和肌肉无力 尤其是腿部和骨盆 疾病进展后可能出现站立、爬楼梯困难 最终完全丧失行动能力 还可能出现呼吸和心脏问题 [13] 公司情况 - Kye Pharmaceuticals是一家处于成长阶段的加拿大专业制药公司 致力于为加拿大市场带来满足临床重大未满足需求的药物 产品组合涵盖多个治疗领域 [6] - Catalyst是一家商业阶段的生物制药公司 专注于为罕见和难治疾病患者引进、开发和商业化新药 其旗舰产品FIRDAPSE®获美国和加拿大批准 FYCOMPA®获美国商业权 AGAMREE®获美国FDA批准并已在美国上市 [7][11]