文章核心观点 - 加州再生医学研究所（CIRM）向Nexcella公司授予800万美元CLIN2赠款，支持其CAR - T疗法NXC - 201治疗复发/难治性AL淀粉样变性的临床开发，该疗法有潜力成为创新治疗方案 [1][2] 公司相关 Nexcella公司 - Nexcella是临床阶段生物制药公司，专注于AL淀粉样变性和自身免疫性疾病的细胞疗法，其主打候选产品为CAR - T疗法NXC - 201 [12] - 公司对CIRM认可NXC - 201在复发/难治性AL淀粉样变性中的重要性表示感谢，并期待加入CIRM生物技术创新生态系统推进NEXICART - 2项目 [2] NXC - 201疗法 - NXC - 201是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，是目前AL淀粉样变性领域唯一正在开发的CAR - T疗法 [3][7] - 美国FDA和欧盟EMA已授予NXC - 201治疗AL淀粉样变性的孤儿药资格认定 [9][12] - 前期NEXICART - 1研究数据显示，NXC - 201在高容量疾病中细胞因子释放综合征（CRS）持续时间短，无3级或延迟性神经毒性，在AL淀粉样变性中CRS持续时间短且无任何神经毒性 [8][12] 临床试验 NEXICART - 1 - 是一项在美国以外开展的开放标签1b/2a期临床试验，针对复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性患者，已确认NXC - 201的2期推荐剂量（RP2D） [6] - 2024年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布的数据显示，复发/难治性AL淀粉样变性患者总体缓解率达92%（12/13），最佳缓解者缓解持续时间达28.0个月 [2] NEXICART - 2 - 是一项在美国开展的开放标签、单臂、多中心1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的复发/难治性AL淀粉样变性患者 [5] - 研究设计包括6例患者的安全性导入期，评估两个剂量（1.5亿和4.5亿CAR + T细胞各3例），有可能进一步增加至8亿CAR + T细胞 [5] - 研究旨在评估NXC - 201在该患者群体中的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [5] 行业相关 AL淀粉样变性疾病 - 由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [10] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约达33277例患者 [11] 淀粉样变性市场 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [11] 加州再生医学研究所（CIRM） - 由加州人民创建，旨在加速干细胞治疗应用于未满足医疗需求的患者，拥有55亿美元资金和150多个活跃干细胞项目 [3][4] - 积极与学术界和行业合作，推动最有前景的干细胞技术发展 [3]