文章核心观点 - 公司公布sabirnetug（ACU193）1期INTERCEPT - AD研究新发现，有望成为早发性症状性阿尔茨海默病（AD）的一流治疗药物，相关海报将在2024年阿尔茨海默病协会国际会议上展示 [1][3] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对有毒可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）治疗AD的新型疗法，总部位于马萨诸塞州牛顿 [1][9] - 公司科学创始人开创了AβOs研究，目前专注推进在研产品sabirnetug（ACU193）的2期ALTITUDE - AD临床试验 [9] 药物信息 - sabirnetug（ACU193）是一种人源化单克隆抗体，能选择性结合AβOs，已获美国食品药品监督管理局治疗早期AD的快速通道认定，正进行2期研究 [6] 研究信息 INTERCEPT - AD（1期） - 2023年完成，是一项基于美国的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，65名早期症状性AD患者参与，旨在评估sabirnetug安全性、耐受性和临床机制验证 [7] ALTITUDE - AD（2期） - 2024年启动，是多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，计划招募约540名早期AD患者，评估sabirnetug静脉输注减缓认知和功能衰退的疗效和安全性，目前在美国和加拿大多个研究点招募，计划在欧洲和英国增设研究点 [8] 新发现要点 了解患者体验 - 公司将患者意见纳入药物开发，对INTERCEPT - AD试验部分患者进行退出访谈，患者报告了与AD一致的症状，多数希望治疗能阻止病情恶化或减缓进展，还希望新疗法能帮助他们识别亲人、维持或改善沟通能力 [3] 降低脑脊液中突触生物标志物水平 - 三次给药sabirnetug显著降低脑脊液中突触前和突触后蛋白水平，与抑制AβOs突触结合的作用机制一致，VAMP2是对sabirnetug最敏感的生物标志物，公司计划在ALTITUDE - AD试验中评估生物标志物长期变化及其与临床结果的关系 [4] 开发高灵敏度检测方法 - 公司开发了超灵敏检测方法，可检测脑脊液中sabirnetug总量，该方法具有灵敏度、准确性、精密度、选择性、特异性、稀释线性和稳定性，有助于准确量化临床试验中sabirnetug的总药物暴露量 [4]