文章核心观点 - 公司公布CT1812治疗轻中度阿尔茨海默病的2期SHINE研究结果，显示出认知改善趋势和良好安全性，为后续临床开发提供依据 [1][10] 研究基本信息 - SHINE研究是双盲、安慰剂对照的2期临床试验，招募153名轻中度阿尔茨海默病成年患者，参与者随机接受安慰剂或100mg、300mg的CT1812，每日口服一次，为期6个月，由NIH国家老龄研究所两项总计约3000万美元的赠款支持 [6] 研究结果 认知改善 - CT1812治疗6个月的参与者在所有认知指标（包括ADAS - Cog 11、ADAS - Cog 13、认知综合指标和MMSE）上较安慰剂组呈现一致的认知改善趋势，在功能指标（ADCS - ADL和ADCSCGIC）上有改善信号 [10] - 研究中期第98天，ADAS - Cog 11和MMSE的p值小于0.05；第182天，安慰剂组ADAS - Cog 11约恶化2.70分，CT1812治疗组平均下降1.66分，下降速度减缓39%；第98天，合并CT1812组的MMSE得分有类似结果 [11] 安全性 - 总体上，合并CT1812治疗组（76.5%）和安慰剂组（78%）出现不良事件的参与者比例相似，大多数不良事件为轻度或中度 [2] - 安慰剂组10%的参与者出现严重不良事件，合并CT1812治疗组为6%；100mg组有2例治疗相关严重不良事件，300mg组有3例，其中1例与治疗相关 [3][13] - 300mg剂量有9名患者出现治疗相关LFT升高（大于3倍ULN），停药后消退，无严重肝损伤迹象；100mg剂量未观察到LFT升高 [14] 生物标志物 - 研究显示神经丝轻链（NfL）有有利变化，300mg剂量时变化显著，支持CT1812作为突触保护剂的潜在作用；其他脑脊液生物标志物（神经颗粒素、突触结合蛋白、SNAP25、pTau、总Tau和GFAP）未达显著水平 [12] 公司计划 - 公司将利用SHINE研究结果设计和开展未来临床试验，推进CT1812在阿尔茨海默病中的开发，认为数据支持在轻中度患者群体中对100mg剂量的CT1812进行更多临床试验 [2] - 公司期待今年晚些时候公布CT1812治疗轻中度路易体痴呆的SHIMMER试验结果，正在进行540名早期阿尔茨海默病患者的START试验，一项针对干性AMD的2期概念验证试验正在招募患者 [4] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的创新小分子疗法，目前正在研究候选药物CT1812用于阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性AMD的治疗 [8] 会议信息 - 公司将于美国东部时间上午8:30举行投资者网络直播，回顾研究结果，公司管理层将与SHINE研究调查员及阿尔茨海默病行业专家一起介绍结果并进行问答环节，感兴趣者可在公司投资者关系网页或指定链接注册参加 [1][21] - 公司在阿尔茨海默病协会国际会议上展示的海报将按会议禁售政策在公司出版物网页上提供 [16]