核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）将revumenib的新药申请（NDA）的PDUFA行动日期延长至2024年12月26日，以便有更多时间完成审查 [1][8] - revumenib有望成为首个用于治疗KMT2A重排急性白血病患者的药物，该患者群体存在显著的未满足需求 [1] - 公司对AUGMENT-101试验数据以及向FDA提供的额外信息支持revumenib的批准充满信心 [1] 关于Revumenib - revumenib是一种强效、选择性小分子抑制剂，靶向menin-KMT2A结合相互作用，用于治疗KMT2A重排（KMT2Ar）急性白血病，包括ALL和AML，以及突变型核磷蛋白（mNPM1）AML [10] - AUGMENT-101试验的2期结果显示，试验达到了主要终点，1期数据已在《自然》杂志上发表 [10] - revumenib已获得FDA的突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，以及欧洲委员会的孤儿药认定 [10] 关于FDA审查 - FDA于2024年7月26日通知公司，需要更多时间对补充信息进行全面审查，导致PDUFA行动日期延长三个月 [3] - 该NDA被授予优先审评资格，并在FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）计划下进行审查 [9] - RTOR计划旨在通过早期迭代沟通和模块化审查，提高审评效率和质量 [5] 关于公司 - Syndax Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发创新的癌症疗法 [5] - 公司管线包括revumenib和axatilimab，后者是一种阻断CSF-1受体的单克隆抗体 [5]