文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Grifols公司XEMBIFY®扩大标签，纳入初治原发性体液免疫缺陷（PI）患者，双周给药方案获批，为患者提供便利，符合公司Ig业务战略 [15][1][2] 产品信息 - XEMBIFY®是20%皮下注射免疫球蛋白溶液，用于治疗2岁及以上原发性体液免疫缺陷（PI）患者，仅可皮下给药 [5] - 由大量人血浆制成，是纯化人免疫球蛋白（主要是免疫球蛋白G [IgG]）溶液，通过对10%辛酸/色谱纯化免疫球蛋白（IGIV - C 10%）制造工艺进行修改而成 [18] 获批依据 - FDA批准补充生物制品许可申请（sBLA）包括双周给药方案，得到去年分享的4期临床试验（NCT04566692）数据支持，试验中XEMBIFY达到主要终点，每两周接受治疗的PI患者总Ig水平与每周接受治疗的患者相当 [2] - 4期试验是多中心、单序列、开放标签研究，在美国18个地点纳入27名受试者，未发现独特安全问题，双周和每周给药的耐受性特征一致 [16] 市场与战略 - 全球Ig市场因PI和继发性免疫缺陷（SID）增加，预计未来几年将实现高个位数增长，免疫缺陷的Ig治疗预计将超过所有其他适应症，Grifols扩大XEMBIFY使用符合其更广泛的Ig业务战略 [3] - PI和SID合计占总Ig市场的比例高达55% [3] 产品优势与计划 - XEMBIFY标签扩展使患者无需初始静脉注射治疗，双周给药为患者提供更大便利和灵活性，区别于其他皮下注射免疫球蛋白（SCIg）疗法 [4] - 公司计划2024年第三季度在美国推出新标签 [4] 全球情况 - 双周给药选项已在XEMBIFY商业化的欧洲市场（包括捷克共和国、法国、冰岛、挪威、斯洛伐克、西班牙和瑞典）提供，公司也在努力在其他欧洲国家推出该产品 [17] 公司概况 - Grifols是一家全球医疗保健公司，1909年在巴塞罗那成立，致力于改善全球人们的健康和福祉，是血浆衍生药物和输血医学领域的领导者，在110多个国家开发、生产和提供创新医疗服务和解决方案 [11] - 公司拥有超24000名员工，分布在30多个国家和地区，致力于可持续商业模式，在血浆和其他生物制药领域不断创新，专注于免疫学、肝病学和重症监护、肺病学、血液学、神经病学和传染病等多个治疗领域 [27][31] - 作为输血医学领域的公认领导者，提供从献血到输血的全面解决方案、临床诊断技术、生命科学研究和临床试验的高质量生物用品，以及帮助医院、药房和医疗专业人员提供医疗服务的工具、信息和服务 [32] - 公司是血浆行业先驱，拥有全球最大的捐赠中心网络，在北美、欧洲、非洲、中东和中国拥有超390个捐赠中心 [12] - 公司A类股在西班牙证券交易所上市，是Ibex - 35指数成分股；无投票权的B类股在Mercado Continuo上市，并通过美国存托凭证（ADR）在纳斯达克上市 [13] 不良反应 - 临床试验中≥5%受试者出现的最常见不良反应包括局部不良反应（如输注部位红斑、疼痛、肿胀、瘀伤、结节、瘙痒、硬结、结痂、水肿）和全身反应（如咳嗽和腹泻） [10] 药物相互作用 - 输注XEMBIFY后，患者血液中被动转移的抗体可能导致血清学检测结果呈阳性，可能造成误导性解读 [9] - 被动转移的抗体可能会暂时干扰对减毒活病毒疫苗（如麻疹、腮腺炎、风疹和水痘）的免疫反应 [25]