文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Grifols公司20%皮下注射免疫球蛋白（SCIg）XEMBIFY扩大标签，纳入初治原发性体液免疫缺陷（PI）患者，这是首个获此扩展标签的20% SCIg，为患者提供更多灵活性和便利，也符合公司更广泛的Ig业务战略 [1][2]。 分组总结 产品信息 - XEMBIFY是20%纯化人免疫球蛋白溶液，由大量人血浆制成，通过对10%辛酸/色谱纯化免疫球蛋白（IGIV - C 10%）制造工艺进行修改得到 [8] - 适用于2岁及以上原发性体液免疫缺陷（PI）患者，仅用于皮下注射 [9] 批准情况 - FDA批准XEMBIFY扩大标签，纳入初治PI患者，使其成为首个有此扩展标签的20% SCIg，患者可直接开始SCIg治疗，无需先进行静脉注射 [1][2] - FDA对补充生物制品许可申请（sBLA）的批准还包括每两周给药方案，该方案得到去年公布的4期临床试验（NCT04566692）数据支持，试验中XEMBIFY达到主要终点，每两周接受治疗的PI患者总Ig水平与每周接受治疗的患者相当 [3] 试验情况 - 4期试验是一项多中心、单序列、开放标签研究，在美国18个地点纳入27名受试者 [4] - 试验未发现独特安全问题，每两周和每周给药的耐受性特征一致 [4] 市场情况 - 全球Ig市场预计未来几年将实现高个位数增长，PI和继发性免疫缺陷（SID）共同占总Ig市场的比例高达55%，针对免疫缺陷的Ig治疗预计将超过所有其他适应症 [5] 公司战略 - 增加XEMBIFY的采用是Grifols更广泛Ig业务战略的一部分，该战略专注于治疗免疫缺陷疾病 [5] 产品优势及计划 - XEMBIFY标签扩展消除患者初始静脉治疗需求，与其他SCIg疗法区分开来，每两周给药方案为患者提供更大便利和灵活性 [6] - Grifols计划于2024年第三季度在美国推出新标签，以增加患者选择并适应其需求和生活方式 [6] 产品使用范围 - XEMBIFY在美国适用于PI，在欧洲、加拿大和澳大利亚适用于PI和部分SID [7] 公司介绍 - Grifols是一家全球医疗保健公司，1909年成立于巴塞罗那，致力于改善全球人们的健康和福祉，是血浆衍生药物和输血医学领域的领导者 [23] - 公司在110多个国家开发、生产和提供创新医疗服务和解决方案，专注于治疗多个治疗领域的疾病，包括免疫学、肝病学、重症监护、肺病学、血液学、神经病学和传染病 [23][24] - 作为血浆行业先驱，Grifols不断扩大其捐赠中心网络，是全球最大的网络，在北美、欧洲、非洲、中东和中国拥有超过390个捐赠中心 [25] - 作为输血医学领域公认的领导者，Grifols提供全面的解决方案组合，以提高从捐赠到输血的安全性，还提供临床诊断技术、生命科学研究和临床试验的高质量生物用品，以及使医院、药房和医疗专业人员能够有效提供专业医疗服务的工具、信息和服务 [26] - 公司在30多个国家和地区拥有超过24,000名员工，致力于可持续商业模式，其A类股在西班牙证券交易所上市，非投票B类股在Mercado Continuo和美国纳斯达克通过存托凭证上市 [27]