文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务业绩并强调近期公司成就，业务各方面表现出色，OJEMDA上市初期表现强劲，项目和管线推进取得显著进展 [30][31] 公司概况 - 致力于为各年龄段危及生命疾病患者开发和商业化靶向疗法，旨在解决儿童癌症治疗开发严重不足的关键未满足需求 [2][30] - 与临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，识别、获取和开发重要的靶向癌症治疗方法，管线包括tovorafenib（OJEMDA™）、DAY301和VRK1抑制剂项目 [3] - 通过投资者关系网站、X平台账号和领英主页传播业务或财务业绩等相关新闻和公告 [4] 财务亮点 2024年第二季度 - 现金、现金等价物和短期投资总计3.619亿美元 [19] - OJEMDA净产品收入为820万美元 [19] - 研发费用为9210万美元，较2023年第二季度的3220万美元增加，主要因MabCare Therapeutics许可协议预付款、tovorafenib相关临床试验活动增加和员工薪酬成本增加 [20] - 销售、一般和行政费用为3020万美元，较2023年第二季度的1710万美元增加，主要因员工薪酬成本增加、商业上市活动和支持公司发展的专业服务费用增加 [21] - 净亏损总计440万美元，非现金股票薪酬费用为1300万美元；2023年第二季度净亏损4590万美元，非现金股票薪酬费用为950万美元 [22] 运营数据 | 项目 | 2024年第二季度 | 2023年第二季度 | 2024年上半年 | 2023年上半年 | | --- | --- | --- | --- | --- | | 产品收入（净） | 819.2万美元 | 0 | 819.2万美元 | 0 | | 产品收入成本 | 70.7万美元 | 0 | 70.7万美元 | 0 | | 研发费用 | 9210.6万美元 | 3218.2万美元 | 1.32316亿美元 | 6001万美元 | | 销售、一般和行政费用 | 3018.6万美元 | 1707.2万美元 | 5674.3万美元 | 3509.9万美元 | | 总运营成本和费用 | 1.22999亿美元 | 4925.4万美元 | 1.89766亿美元 | 9510.9万美元 | | 运营亏损 | 1.14807亿美元 | 4925.4万美元 | 1.81574亿美元 | 9510.9万美元 | | 非运营收入（费用） | 1.11952亿美元 | 339.1万美元 | 1.16307亿美元 | 685.3万美元 | | 税前亏损 | 285.5万美元 | 4586.3万美元 | 6526.7万美元 | 8825.6万美元 | | 所得税费用 | 155.2万美元 | 0 | 155.2万美元 | 0 | | 净亏损 | 440.7万美元 | 4586.3万美元 | 6681.9万美元 | 8825.6万美元 | | 每股净亏损（基本和摊薄） | 0.05美元 | 0.61美元 | 0.77美元 | 1.20美元 | | 加权平均普通股股数（用于计算每股净亏损） | 8712.131万股 | 7496.4878万股 | 8686.4545万股 | 7347.8567万股 | [9] 资产负债表数据 | 项目 | 2024年6月30日 | 2023年12月31日 | | --- | --- | --- | | 现金、现金等价物和短期投资 | 3.61866亿美元 | 3.66347亿美元 | | 总资产 | 4.00437亿美元 | 3.76048亿美元 | | 总负债 | 9370.6万美元 | 2950.8万美元 | | 累计亏损 | 5.25404亿美元 | 4.58585亿美元 | | 股东权益总额 | 3.06731亿美元 | 3.4654亿美元 | [9] 项目进展 tovorafenib（OJEMDA™） - 2024年4月获美国FDA加速批准，是首个且唯一获批用于治疗6个月及以上携带BRAF融合或重排、或BRAF V600突变的复发性或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）的疗法 [25] - 注册性2期FIREFLY - 1试验中，77名入组第1组患者的中位治疗持续时间为23.7个月，部分患者治疗长达32个月，更多分析将在未来医学会议上展示 [11] - 2024年7月与Ipsen达成独家许可协议，将tovorafenib在美国以外地区商业化，公司将获得约1.11亿美元现金和溢价股权投资，以及最高约3.5亿美元的额外上市和销售里程碑付款，外加从净销售额中获得两位数分层特许权使用费 [12] - 关键3期FIREFLY - 2/LOGGIC临床试验在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚和亚洲继续招募6个月至25岁pLGG患者，超100个站点已启动 [16] - 2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和第21届国际小儿神经肿瘤学研讨会（ISPNO）上展示tovorafenib在2期FIREFLY - 1临床试验中观察到的生长速度变化可逆性数据 [14] DAY301 - 2024年6月与MabCare Therapeutics就其靶向蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）的新型ADC达成独家许可协议，预计2024年第四季度或2025年第一季度在1/2a期临床试验的1期部分对首位患者给药 [13] pimasertib项目 - 2024年7月决定关闭pimasertib项目，包括评估其与tovorafenib联合使用的FIRELIGHT - 1试验，资源将重新分配到DAY301项目，结果将在未来医学会议或出版物上分享 [15] 公司动态 - 2024年7月达成证券超额认购私募最终协议，总毛收入约1.75亿美元 [1][17] - 2024年5月出售FDA因OJEMDA获批授予的罕见儿科疾病优先审评券，获得1.08亿美元现金收入，产生销售收益 [17] - 2024年7月商业运营资深人士John Stubenrauch加入公司担任首席技术官，拥有超25年药物开发和商业化经验 [18] 即将举行的活动 - 参加2024年8月12 - 14日的Wedbush PacGrow医疗保健会议 [23] - 2024年7月30日上午8点（东部时间）举办电话会议和网络直播 [23]