文章核心观点 2024年7月30日，Day One Biopharmaceuticals公布2024年第二季度财务结果并强调近期公司成就，业务各方面表现出色，OJEMDA上市初期需求强劲，项目和产品线推进取得显著进展 [1][10]。 各部分总结 项目亮点 - 提供注册性2期FIREFLY - 1试验中tovorafenib治疗BRAF改变、复发或进展性pLGG患者的治疗持续时间更新数据，第1组77名患者的中位治疗持续时间为23.7个月，部分患者治疗达32个月，更多分析将在未来医学会议上展示 [2] - 2024年6月与MabCare Therapeutics就靶向蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）的新型ADC达成独家许可协议，预计2024年第四季度或2025年第一季度对DAY301的1/2a期临床试验的1期部分进行首例患者给药 [3] - 2024年7月决定关闭pimasertib项目，包括评估其与tovorafenib联合使用的FIRELIGHT - 1试验，资源将重新分配到DAY301项目，结果将在未来医学会议或出版物中分享 [4] 公司亮点及即将到来的里程碑 - 2024年5月出售FDA因OJEMDA获批授予的罕见儿科疾病优先审评券，获得1.08亿美元现金收益，实现出售收益 [5] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总计3.619亿美元 [6] - 2024年第二季度销售、一般和行政费用为3020万美元，2023年第二季度为1710万美元，增长主要因额外员工薪酬成本、商业发布活动和支持公司发展的专业服务费用增加 [7] - 2024年7月与Ipsen达成独家许可协议，在美境外商业化tovorafenib，将获得约1.11亿美元现金和溢价股权投资，以及最高约3.5亿美元的额外发布和销售里程碑付款，还有从15%左右开始的分级两位数净销售特许权使用费 [11] - 2024年7月宣布达成证券超额认购私募最终协议，总毛收益约1.75亿美元 [14] - 2024年7月商业运营资深人士John Stubenrauch加入公司担任首席技术官，他拥有超25年药物开发和商业化经验 [18] 2024年第二季度财务亮点 - 研发费用为9210万美元，2023年第二季度为3220万美元，增长主要因MabCare Therapeutics许可协议预付5500万美元、tovorafenib相关临床试验活动增加和额外员工薪酬成本 [15] - OJEMDA净产品收入为820万美元，为美国上市首个部分季度收入 [19] - 净亏损总计440万美元，2023年第二季度为4590万美元，2024年第二季度非现金股票薪酬费用为1300万美元，2023年第二季度为950万美元 [20] 即将到来的事件 - 公司将于2024年7月30日上午8点（东部时间）举行电话会议和网络直播，可通过拨打877 - 704 - 4453（国内）或201 - 389 - 0920（国际）并提供访问代码13745150参加电话会议，也可从公司投资者与媒体页面访问直播音频，建议参与者至少提前15分钟注册，网络直播存档版本将在活动后30天内在相关页面提供回放 [16] 关于OJEMDA - OJEMDA（tovorafenib）是突变BRAF V600、野生型BRAF和野生型CRAF激酶的II型RAF激酶抑制剂，2024年4月获FDA加速批准，是首个也是唯一获FDA批准用于治疗6个月及以上复发或难治性儿科低级别胶质瘤（pLGG）且伴有BRAF融合或重排、或BRAF V600突变患者的疗法 [8][10] - tovorafenib获FDA突破性疗法和罕见儿科疾病指定，用于治疗伴有激活RAF改变的pLGG患者，经FDA优先审评评估，还获FDA治疗恶性胶质瘤孤儿药指定和欧盟委员会治疗胶质瘤孤儿药指定 [23] 关于Day One Biopharmaceuticals - 公司旨在解决儿科癌症治疗开发严重不足的关键未满足需求，与领先临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，识别、获取和开发重要的靶向癌症治疗方法，产品线包括tovorafenib（OJEMDA™）、DAY301和VRK1抑制剂项目 [24][25]