文章核心观点 - William Blair 对 Applied Therapeutics Inc. 进行了覆盖,该公司专注于罕见疾病的后期开发,如半乳糖血症、SORD缺乏症和糖尿病性心肌病 [1] - 分析师认为 Applied Therapeutics 是一家鲜为人知的公司,正在开发一系列针对罕见疾病和一些较大适应症的治疗药物,未来12个月内有望实现多个重大价值转折点 [2] - 公司的潜在首个上市药物 govorestat (AT-007) 用于治疗经典型半乳糖血症,FDA 已将其审评期限延长3个月 [3] - 分析师预计 govorestat 将于2025年在半乳糖血症市场上市,并预测其2030年销售额将超过10亿美元,占该市场70%的峰值渗透率 [4][5] - 公司还在开发用于治疗糖尿病性心肌病的 AT-001 (caficrestat),该适应症有潜力成为一个重磅市场 [5] - 公司在2月份公布了正在进行的 SORD 缺乏症 III 期 INSPIRE 试验的12个月中期结果,达到了主要和多个关键次要终点 [6] - 公司预计截至2024年3月31日的1.465亿美元现金和现金等价物可为业务提供资金支持至2026年 [7]