文章核心观点 - 公司公布mitapivat治疗儿童PK缺乏症的3期ACTIVATE - KidsT研究顶线结果，虽主要终点未达预设统计标准但有临床意义，同时完成非定期输血儿童研究入组，预计2025年公布数据 [1][2] 研究结果 研究概况 - 49名1至<18岁患者入组，32人随机接受mitapivat，17人接受安慰剂，mitapivat组30人（93.8%）和安慰剂组16人（94.1%）完成32周双盲期 [3] 主要终点 - 主要终点为输血减少反应，mitapivat组28.1%（9/32）患者达到，安慰剂组为11.8%（2/17），采用贝叶斯统计方法分析，低或中度借用成人数据时未达预设统计标准但结果有临床意义 [3][4] 次要终点 - mitapivat组达到输血无反应和正常血红蛋白反应的患者比例高于安慰剂组，输血无反应定义为双盲期第9周至32周无红细胞输血，mitapivat组6人（18.8%）达到，安慰剂组为0；正常血红蛋白反应定义为双盲期第9周至32周输血后8周或更久血红蛋白浓度至少一次在正常范围内，mitapivat组4人（12.5%）达到，安慰剂组为0 [4] 安全性 - 32周双盲治疗期，mitapivat和安慰剂组不良事件患者比例相似，无因不良事件停药情况，儿科研究安全结果与成人PK缺乏症定期输血患者的mitapivat安全性一致 [4] 公司计划 - 公司计划在即将召开的医学会议上对3期ACTIVATE - KidsT数据进行更详细分析 [5] 产品信息 - PYRUKYND（mitapivat）在美国用于治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症的溶血性贫血，在欧盟用于治疗成人PK缺乏症 [6] 公司介绍 - 公司是PK激活领域先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法，在美国销售治疗成人PK缺乏症的一流PK激活剂，有强大临床管线和临床前项目 [11][12]