文章核心观点 公司在多个业务目标上取得显著进展，包括推进临床管线和采取措施降低资本需求，组织重组和资产出售预计减少人员和现金消耗，现有资金预计支持运营至2027年底，有望实现关键里程碑和为股东创造价值 [1][2] 近期公司更新 推进AMT - 130治疗亨廷顿病 - 2024年6月，美国FDA授予AMT - 130再生医学先进疗法（RMAT）指定，为首个获该指定的亨廷顿病治疗候选药物 [2] - 2024年7月，公布AMT - 130治疗早期亨廷顿病美欧I/II期研究积极中期数据，高剂量组患者疾病进展有统计学显著的剂量依赖性减缓，脑脊液中神经丝轻链（NfL）水平有统计学显著降低，且耐受性良好 [3][4] - 公司预计2024年下半年与FDA举行B类多学科RMAT会议，确定AMT - 130未来临床和监管路径 [4] - 第三队列最多12名患者正在给药，预计2024年下半年完成入组，以进一步评估AMT - 130两剂量与围手术期免疫抑制方案联用的安全性和耐受性 [5] - 预计2025年年中提供AMT - 130正在进行的I/II期临床试验额外中期更新，包括前两队列所有患者随访数据 [6] 启动新的I/II期临床研究 - AMT - 260治疗难治性内侧颞叶癫痫（mTLE）：已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验第一部分预计包括两个剂量组最多12名患者 [6] - AMT - 191治疗法布里病：已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验预计包括两个剂量组最多12名成年男性患者 [7] - AMT - 162治疗SOD1肌萎缩侧索硬化症（ALS）：已启动I/II期临床研究患者筛查，预计2024年第三季度开始入组，美国多中心开放标签试验预计包括三个剂量组最多12名患者 [8] 资本保全举措 - 2024年7月1日宣布将马萨诸塞州列克星敦制造工厂出售给Genezen [8] - 进行全球员工缩减，旨在调整组织架构、减少层级和外包非关键活动，预计消除约65%（300个）岗位，部分组织变更待阿姆斯特丹工作委员会审查建议，预计2024年第三季度完成审查，第四季度基本完成重组 [9][10] - 年度经常性现金消耗预计减少约40%（7500万美元），包括偿还5000万美元未偿债务节省的利息费用 [11] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和投资证券余额5.24亿美元，预计支持运营至2027年底 [11][14] - 列克星敦制造工厂出售后，首席运营官Pierre Caloz将离职，Amin Abujoub博士被任命为首席技术运营官 [12] 即将举行的投资者活动 - 2024年9月5日，富国银行2024医疗保健会议，波士顿 [14] - 2024年9月18日，2024年坎托全球医疗保健会议，纽约 [14] 财务亮点 - 现金状况：截至2024年6月30日，公司持有现金、现金等价物和投资证券5.244亿美元，低于2023年12月31日的6.179亿美元，若资本保全措施成功完成，预计资金可支持运营至2027年底 [14] - 收入：2024年第二季度收入1110万美元，高于2023年同期的240万美元，增加870万美元，源于合作收入增加680万美元、许可收入增加110万美元和合同制造收入增加80万美元 [15] - 许可收入成本：2024年第二季度为20万美元，2023年同期为0，主要因2023年未产生此类成本 [16] - 合同制造收入成本：2024年第二季度为720万美元，高于2023年同期的140万美元，主要因将先前资本化的库存成本费用化 [17] - 研发费用：2024年第二季度为3370万美元，低于2023年同期的4600万美元，减少1230万美元，主要因员工相关费用减少660万美元、临床前用品成本减少450万美元和或有对价公允价值变动减少200万美元，部分被列克星敦工厂出售相关的110万美元遣散费增加抵消 [18] - 销售、一般和行政费用：2024年第二季度为1580万美元，低于2023年同期的2120万美元，减少540万美元，主要因财务咨询费减少380万美元、知识产权费和信息技术费用减少160万美元和员工相关费用减少110万美元，部分被列克星敦工厂出售相关的160万美元专业费用增加抵消 [19] - 其他非经营项目净额：2024年第二季度为费用1130万美元，高于2023年同期的320万美元，增加810万美元，主要因2023年5月签订的特许权协议非现金利息费用增加930万美元和净外汇损失增加140万美元，部分被投资证券和手头现金利息收入增加260万美元抵消 [20] - 净亏损：2024年第二季度净亏损5630万美元，每股基本和摊薄亏损1.16美元，低于2023年同期的6850万美元和每股1.44美元 [21] 关于公司 公司致力于实现基因疗法的承诺，其血友病B基因疗法获批是基因组医学领域重要里程碑，目前正推进亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病等严重疾病的专有基因疗法管线 [21]